Larimar, Friedreich ataksisi için nomlabofusp ile ilgili kayan BLA'nın ilk modülünü sundu

Larimar, FDA mevcut veri paketinin yeterli göründüğünü onayladıktan sonra Friedreich ataksisinde nomlabofusp için hızlandırılmış onay amacıyla kayan BLA sunumunu başlattı. İlk modül sunuldu; kalan modüllerin 2026 yılının ikinci yarısında sunulması bekleniyor. FDA, cilt FXN'yi yeni bir vekil son nokta olarak değerlendirmeye istekli olduğunu yeniden teyit etti.

Temel olgular

Bildirildi: 29 Haz 2026 10:30
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: LRMRLarimar
Varlık: nomlabofusp
Kaynak: Şirket basın bülteni
Güvenilirlik: Kaynaklı
anafilaksi: 10/43 (9 önceki maruziyet)
cilt fxn 1 yıl: %100 (9/9) >%50 sağlıklı ortalama
mFARS 1 yıl fark: 2,6 puan
mFARS 18 ay fark: 4,6 puan

Kaynak alıntısı

Larimar Therapeutics, Nomlabofusp'un Friedreich Ataksisi için Hızlandırılmış Onayı için Açık Etiket Verilerinin Olumlu Olduğunu ve Kayan BLA'nın İlk Modülünün Sunulduğunu Bildiriyor Çok disiplinli Tip B ön-BLA toplantı tutanaklarında BLA veri paketinin sunulması konusunda FDA uyumu; kayan BLA'nın ilk modülü sunuldu, kalan modüllerin 2026 yılının ikinci yarısında sunulması bekleniyor Günlük nomlabofusp, cilt FXN seviyelerini 1 yılda ve 18 ayda artırdı ve sürdürdü; katılımcıların %100'ü (9/9) 1 yılda sağlıklı gönüllülerin ortalama seviyelerinin %50'sinden fazlasını elde etti ve sürdürdü (asemptomatik heterozigot taşıyıcılarla karşılaştırılabilir) Nomlabofusp tedavisiyle 1 yılda mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS'te devam eden yönlü iyileşme gözlendi (n = 13), FACOMS doğal öykü çalışma referans

Şirket basın bülteni