Larimar Therapeutics, nomlabofusp BLA başvurusu için Q2 2026 hedefliyor

Şirket, nomlabofusp için Friedreich Ataksisinde sürekli cilt FXN artışlarına dayalı olarak hızlandırılmış onay peşinde koşacağını doğrulamak üzere kurumsal sunumunu güncelledi. BLA dosyalamasını Q2 2026'da hedeflemeye devam ediyor ve tam güvenlik, FXN ve klinik veri paketinin FDA incelemesinin ardından anafilaksi riskini azaltmak için başlangıç doz rejimini değiştirdi.

Temel olgular

Bildirildi: 10 Kas 2025 12:01
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: LRMRLarimar
Varlık: nomlabofusp
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
nakit: 175,4 milyon $
fxn seviyeleri: katılımcıların %100'ü 180. günde cilt FXN seviyeleri sağlıklı gönüllülerin >%50'si
nakit süresi: 2026 Q4'e kadar
mFARS iyileşmesi: 1 yıl sonra medyan skor iyileşmesi 2,25, FACOMS'ta kötüleşme 1,00

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 Kasım 2025 Larimar Therapeutics Kurumsal Sunumu İleriye Dönük Beyanlar Bu sunum, Larimar yönetiminin inanç ve varsayımlarına ve yönetime şu anda sunulan bilgilere dayanan ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu sunumda yer alan tarihi gerçeklere ilişkin beyanlar dışındaki tüm beyanlar, nomlabofusp ve diğer planlanan ürün adaylarını geliştirme ve ticarileştirme kabiliyeti, planlanan araştırma ve geliştirme çabaları, nomlabofusp klinik çalışmalarının zamanlaması, FDA ile etkileşimler ve başvurular, BLA sunumunun zamanlamasına ilişkin beklentiler, zamanlamaya ilişkin beklentiler dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlardır,

SEC 8-K