Larimar, nomlabofusp için rolling BLA'nın ilk modülünü sundu

Larimar, Friedreich ataksisinde nomlabofusp için hızlandırılmış onay almak amacıyla rolling BLA başvurusunu başlattı; ilk modül zaten sunuldu ve tam başvurunun 2026 yılının ikinci yarısında tamamlanması bekleniyor. FDA uyumu, mevcut açık etiketli veri paketinin ve FXN'in yeni bir vekil son nokta olarak kabul edilmesi dahil olmak üzere Type B pre-BLA toplantısının ardından doğrulandı. Şirket ayrıca küresel doğrulayıcı Faz 3 çalışmasında ilk hastayı 2026 yılının 3. çeyreğinde dozlamayı bekliyor.

Temel olgular

Bildirildi: 4 Ağu 2026 11:02
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: LRMRLarimar
Varlık: nomlabofusp
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics İkinci Çeyrek 2026 Finansal ve İş Güncellemesini Rapor Ediyor • Daha uzun vadeli açık etiket çalışması verileri, nomlabofusp'un iyi karakterize edilmiş güvenlik profilini, cilt frataxin seviyelerinde sürekli artışları ve temel klinik sonuç ölçümlerinde devam eden iyileşmeleri daha da gösterdi • Yüksek hasta ve araştırmacı coşkusu, Temmuz ayında OL çalışmasında ek katılımcıların dozlanması ve ay sonu itibarıyla birkaç yetişkin ve ergenin taranmasıyla devam ediyor • Hızlandırılmış onay arayan rolling BLA başvurusu devam ediyor, ilk modül sunuldu ve tamamlanmanın 2026 2. yarısında olması bekleniyor • Küresel doğrulayıcı Faz 3 çalışmasında ilk hastanın dozlanması 2026 3. çeyreğinde bekleniyor • Nakit, nakit benzerleri ve paza

SEC 8-K