Larimar Therapeutics, nomlabofusp BLA başvurusunu 2026 Q2'de hedefliyor

Şirket, Friedreich ataksisinde nomlabofusp için hızlandırılmış onay arayan BLA başvurusunun 2026 ikinci çeyreğinde hedeflendiğini açıkladı. Anafilaksi riskini azaltmak için modifiye edilmiş başlangıç doz rejimi FDA ile kararlaştırılmış olup, Faz 3 protokolüne dahil edilmektedir. Şirket ayrıca 2026 ilk çeyreğinde düzenleyici ve açık etiketli çalışma güncellemesi planlamaktadır.

Temel olgular

Bildirildi: 5 Kas 2025 12:03
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Nötr
Şirket: LRMRLarimar
Varlık: nomlabofusp
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Üçüncü Çeyrek 2025 Finansal Sonuçlarını Açıkladı • Açık etiketli (OL) çalışmada, 6 aylık günlük nomlabofusp uygulaması sonrası katılımcıların %100'ü (n = 10) asemptomatik taşıyıcılara benzer cilt FXN seviyelerine ulaştı • OL çalışmasında 1 yıl sonra mFARS, FARS-ADL, 9-HPT ve MFIS'te tutarlı yönlü iyileşme, nomlabofusp'un FACOMS doğal öykü çalışma referans popülasyonuna göre FA'nın hastalık seyrini değiştirme potansiyelini güçlendiriyor • OL çalışmasındaki 39 katılımcıdan (ve tüm nomlabofusp çalışmalarında en az 1 doz alan toplam 65 katılımcıdan) 7'si dozlamanın ilk 6 haftasında anafilaksi yaşadı ve standart tedavi sonrası normal sağlık durumuna döndü; bu olaylar hariç tutulduğunda, l

SEC 8-K