REGENXBIO, MPS II için RGX-121 BLA'ya FDA CRL aldı

FDA, 7 Şubat 2026 tarihinde RGX-121 BLA'yı hızlandırılmış onay kapsamında reddeden bir Tam Yanıt Mektubu yayınladı. Ajans, nöronopatik hasta uygunluğu, dış kontrol karşılaştırılabilirliği ve CSF HS D2S6'nin vekil son nokta olarak kullanımı konusundaki belirsizlikleri gerekçe gösterdi. REGENXBIO, Tip A toplantısı planlıyor ve ek verilerle BLA'yı yeniden sunmayı amaçlıyor.

Temel olgular

Bildirildi: 10 Şub 2026 02:44
Olay: Tam yanıt mektubu (CRL)
Yön: Olumsuz
Şirket: RGNXREGENXBIO
Varlık: clemidsogene lanparvovec
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 8 Şub 2026 · Tam yanıt mektubu (CRL)

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO, MPS II için RGX-121 BLA'ya İlişkin Düzenleyici Güncellemeyi Duyurdu • FDA, Mukopolisakkaridoz II (MPS II) tedavisi için RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) için Tam Yanıt Mektubu yayınladı • REGENXBIO, BLA'yı yeniden sunma hedefiyle FDA ile ileriye dönük bir yol üzerinde çalışmayı planlıyor ROCKVILLE, Md., 9 Şubat 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX), bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Mukopolisakkaridoz II (MPS II) tedavisi için RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) hakkında Tam Yanıt Mektubu (CRL) yayınladığını duyurdu; MPS II, Hunter sendromu olarak da bilinen ultra-nadir bir nörodejeneratif hastalıktır. Mayıs 2025'te FDA, RGX-121 BLA'yı hızlandırılmış

SEC 8-K