REGENXBIO: FDA, RGX-121 BLA başvurusu için klinik durdurma kararı verdi

FDA, CAMPSIITE katılımcılarında beş kişide asemptomatik omurga MRI bulguları tespit edilmesinin ardından RGX-121 BLA başvurusu için klinik durdurma kararı verdi. Şirket, yakın vadede BLA başvurusunu yeniden sunmayı beklemiyor ve bir sonraki adımlar öncesinde FDA geri bildirimini ve daha uzun vadeli verileri dahil edecek.

Temel olgular

Bildirildi: 24 Ağu 2026 21:20
Olay: Üretim denetimi
Yön: Olumsuz
Şirket: RGNXREGENXBIO
Varlık: clemidsogene lanparvovec
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO, MPS II için RGX-121 ile ilgili Düzenleyici Güncelleme Duyurdu ROCKVILLE, Md., 24 Ağustos 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX), Hunter Sendromu olarak da bilinen Mukopolisakkaridoz tip II (MPS II) tedavisi için araştırılmakta olan gen terapisi RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) hakkında bugün bir güncelleme sağladı. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), CAMPSIITE ® çalışmasındaki beş katılımcıda asemptomatik omurga MRI bulgularının keşfedilmesinin ardından RGX-121 için klinik durdurma kararı verdi; REGENXBIO, yakın vadede RGX-121 Biyolojik Lisans Başvurusu'nu (BLA) yeniden sunmayı beklemiyor. “Bu bulguların Hunter Sendromu programımıza özgü ve sınırlı olduğuna inanıyoruz ve daha uzun vadeli takip ile ek veri gerektiriyor an

SEC 8-K