RGNX REGENXBIO

REGENXBIO: FDA, RGX-121 BLA başvurusu için klinik durdurma kararı verdi

FDA, CAMPSIITE katılımcılarında beş kişide asemptomatik omurga MRI bulguları tespit edilmesinin ardından RGX-121 BLA başvurusu için klinik durdurma kararı verdi. Şirket, yakın vadede BLA başvurusunu yeniden sunmayı beklemiyor ve bir sonraki adımlar öncesinde FDA geri bildirimini ve daha uzun vadeli verileri dahil edecek.

Novartis: EC, Itvisma'yı SMA hastaları ≥2 yaş için onayladı

Avrupa Komisyonu, Itvisma'yı (onasemnogene abeparvovec) iki yaş ve üzeri çocuklar, gençler ve 5q SMA'lı yetişkinler için onayladı; gen tedavisinin etiketini daha önce onaylanmış bebek popülasyonunun ötesine genişletti. Bu, Itvisma'yı AB'de bu geniş SMA popülasyonu için onaylanan ilk ve tek gen replasman tedavisi haline getiriyor. Onay, sürekli motor fonksiyon yararı gösteren kayıt çalışması STEER ve destekleyici STRENGTH ve STRONG çalışmalarına dayanıyor.

REGENXBIO, RGX-202 onaylayıcı çalışmasında dozlamayı tamamladı, BLA'yı 2026 Q3'te planlıyor

REGENXBIO, Duchenne musküler distrofi için RGX-202 onaylayıcı çalışmasının dozlamasını tamamladı ve kayıt programını bitirdi. Şirket şimdi hızlandırılmış onay yoluyla BLA'yı 2026 Q3'te sunmayı planlıyor ve potansiyel FDA onayı 2027 ikinci yarısı için hedefleniyor. BLA, 63 hastadan güvenlik verisi ve 30 hastadan oluşan pivot kohorttan etkinlik verisi içerecek.

REGENXBIO, FDA ile NAVSUNLI BLA yeniden sunum yolu konusunda uyum sağladı

FDA, mevcut CAMPSIITE verilerinin hızlandırılmış onay incelemesi için yeterli olduğunu ve yeni çalışma gerekmediğini doğruladı. REGENXBIO, Temmuz ayında Tip A toplantısı yapacak ve BLA'yı 2026 Q3'te yeniden sunacak; ardından hızlandırılmış FDA incelemesi ve etiketleme tartışmaları yapılacak.

REGENXBIO: RGX-202 için pivotal topline verilerinin 2026 2. çeyrek başında açıklanması bekleniyor

Şirket, RGX-202'ün doğrulayıcı Faz I/II AFFINITY DUCHENNE çalışmasından elde edilecek pivotal topline sonuçların erken Q2 2026'da beklendiğini duyurdu. Doğrulayıcı çalışmada (n=30) kayıt devam ediyor ve hastaların çoğunluğunun planlanan BLA başvurusu zamanında kaydedilmesi bekleniyor.

REGENXBIO, MPS II için RGX-121 BLA'ya FDA CRL aldı

FDA, 7 Şubat 2026 tarihinde RGX-121 BLA'yı hızlandırılmış onay kapsamında reddeden bir Tam Yanıt Mektubu yayınladı. Ajans, nöronopatik hasta uygunluğu, dış kontrol karşılaştırılabilirliği ve CSF HS D2S6'nin vekil son nokta olarak kullanımı konusundaki belirsizlikleri gerekçe gösterdi. REGENXBIO, Tip A toplantısı planlıyor ve ek verilerle BLA'yı yeniden sunmayı amaçlıyor.

REGENXBIO, Inc. · tam yanıt mektubu (BL 125840)

FDA issued a complete response letter for BL 125840 dated 2026-02-07.

Novartis AG · FDA, ITVISMA'yı (onasemnogene abeparvovec-brve) onayladı

FDA'nın Purple Book listesinde BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) 2025-11-24 tarihinde ruhsatlandırılmış olarak listelenmiştir.

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA tarihi 8 Şubat 2026 olarak belirlendi

FDA, RGX-121 BLA için PDUFA hedef eylem tarihini 8 Şubat 2026 olarak belirledi. Şirket, onay verilmesi durumunda tam haklara sahip olduğu bir Öncelik İnceleme Kuponu verileceğini öngörüyor.