Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKết quả topline
Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) khôi phục thính giác ở 9/12 trẻ em bị điếc do OTOF
Bài báo trên NEJM và thông cáo báo chí của Cincinnati Children's báo cáo kết quả ban đầu tích cực từ thử nghiệm CHORD về liệu pháp gen một lần tiêm trong ốc tai. 9 trong số 12 trẻ em đạt thính giác ≤70 dB, trong đó 4 trẻ đạt mức bình thường/gần bình thường. Dữ liệu bổ sung từ hai anh em được điều trị tại địa điểm dự kiến vào tháng 10 năm 2026.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 21:00 8 thg 10, 2026
- Sự kiện
- Kết quả topline
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
REGNRegeneron- Tài sản
- OTARMENI
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- mức độ nhẹ trung bình
- 4 bệnh nhân
- bình thường gần bình thường
- 4 bệnh nhân
- tỷ lệ đáp ứng thính giác
- 9 trong 12 trẻ em
Trích đoạn nguồn
Liệu pháp gen mang lại thính giác cho trẻ em bị điếc di truyền Liệu pháp gen mang lại thính giác cho trẻ em bị điếc di truyền Tin tức được cung cấp bởi Trung tâm Y tế Bệnh viện Nhi Cincinnati 08 tháng 10 năm 2026, 09:00 ET Chia sẻ bài viết này Chia sẻ lên X Chia sẻ bài viết này Chia sẻ lên X Là một phần của thử nghiệm lâm sàng đột phá, các chuyên gia tại Bệnh viện Nhi Cincinnati đã cung cấp phương pháp điều trị gọi là Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) đã khôi phục thính giác âm thanh tự nhiên cho một cặp anh em Các điểm nổi bật chính: Trong một thử nghiệm lâm sàng, liệu pháp gen một lần đã khôi phục thính giác có ý nghĩa ở 9 trong số 12 trẻ em bị điếc sâu do các biến thể di truyền trong OTOF. Phương pháp điều trị cung cấp một bản sao hoạt động của gen otoferlin trực tiếp vào ốc