Agios：FDA 將 PYRUKYND 地中海貧血 sNDA 的 PDUFA 期限延至 2025 年 12 月 7 日

FDA 因要求提交潛在肝細胞損傷風險的 REMS，而將 PYRUKYND 地中海貧血 sNDA 的 PDUFA 目標日期延長三個月至 2025 年 12 月 7 日。此延長並非因新的療效或安全性數據；該申請仍在 FDA 積極審查中，美國上市準備工作持續進行。

關鍵事實

申報時間: 2025年10月30日上午10:32
事件: PDUFA 日期延長
方向: 負面
公司: AGIOAgios
資產: mitapivat
來源: SEC 8-K
可信度: 有出處
行事曆: FDA 審查決定 (PDUFA) · 2026年11月1日 · 已核准

來源摘錄

EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Agios 公布 2025 年第三季財務結果並提供業務更新 • PYRUKYND®（mitapivat）第三季淨營收 1,290 萬美元 • PYRUKYND 美國地中海貧血 sNDA 的 PDUFA 目標日期定為 2025 年 12 月 7 日 • CHMP 對 PYRUKYND 地中海貧血適應症採正面意見；歐盟執委會預計於 2026 年初做出決定 • RISE UP 鐮狀細胞疾病第三期試驗全年底前公布頂線結果；美國可能於 2026 年商業上市 • 低風險 MDS tebapivat 第二b 期試驗已完成收案；頂線結果預計 2026 年初 • 截至 2025 年 9 月 30 日，現金、現金等價物及有價證券達 13 億美元 CAMBRIDGE, Mass. ，2025 年 10 月 30 日 – Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO)，

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