AGIO Agios

Agios：FDA 為 sickle cell disease 的 mitapivat sNDA 設定 2026 年 11 月 1 日 PDUFA

FDA 授予 Priority Review，並為 sickle cell disease 的 mitapivat sNDA 設定 2026 年 11 月 1 日的 PDUFA 目標日期。該申請依加速核准途徑提交，並需進行確認性 Phase 3 試驗（REIGNITE）以驗證臨床效益。此舉為潛在新適應症確立近期的監管決策時點。

Agios 在 2026 年 EHA 全體會議上發表 RISE UP 第三期 mitapivat 數據

Agios 在 2026 年 EHA 全體會議上發表詳細的 52 週 RISE UP 第三期結果，顯示血紅素反應具有統計學意義（40.6% 對 2.9%），並且輸血負擔有臨床意義的降低（輸血患者減少 41.1%）。事後分析顯示，血紅素反應者經歷了鐮狀細胞疼痛危機、住院次數和疲勞的顯著減少，強化了 mitapivat 在提交加速批准 sNDA 之前的抗溶血特徵。

Agios 提交 sNDA 申請 mitapivat 用於鐮狀細胞疾病的加速核准

Agios 已向 FDA 提交 sNDA 申請 mitapivat 用於鐮狀細胞疾病的加速核准。此申請是在 FDA 同意所需確證性試驗後提交，該試驗旨在證明輸血負擔的降低。FDA 受理申請及審查時間表預計在 60 天受理審查期後於 2026 年第三季公布。

Agios 計劃於 2026 年第二季提交 sickle cell disease 的 mitapivat sNDA

Agios 確認將在 2026 年第二季完成與 FDA 的 pre-sNDA 會議後，依據 FDA 加速核准途徑提交 mitapivat 用於 sickle cell disease 的 sNDA。此項申請緊接在公司先前 thalassemia 核准之後，是該藥物的下一項監管步驟。

Agios：FDA 核准 AQVESME（mitapivat）用於地中海貧血貧血症

FDA 於 2025 年 12 月核准 AQVESME（mitapivat），作為唯一適用於成人 α- 或 β- 地中海貧血貧血症的藥物，不論輸血負擔如何。該產品已於 2026 年 1 月下旬完成 REMS 實施後在美國上市。此舉將監管路徑從待核准轉為已核准，並啟動商業化供應。

Agios：預計2026年第一季與FDA舉行mitapivat用於鐮狀細胞病之pre-sNDA會議

新聞稿指出，Agios將於2026年第一季與FDA舉行mitapivat用於鐮狀細胞病之pre-sNDA會議，之後公司計畫提交美國上市申請。這是鐮狀細胞適應症在2025年11月頂線數據 readout 之後的下一個監管里程碑。

Agios：FDA 將 PYRUKYND 地中海貧血 sNDA 的 PDUFA 期限延至 2025 年 12 月 7 日

FDA 因要求提交潛在肝細胞損傷風險的 REMS，而將 PYRUKYND 地中海貧血 sNDA 的 PDUFA 目標日期延長三個月至 2025 年 12 月 7 日。此延長並非因新的療效或安全性數據；該申請仍在 FDA 積極審查中，美國上市準備工作持續進行。