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重大申請已送件

Ultragenyx 完成 DTX401 用於 GSDIa 的滾動式 BLA 提交

Ultragenyx 已完成 DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) 用於 GSDIa 的滾動式 BLA 提交至 FDA。提交現已包含最終 CMC 模組，此前非臨床與臨床模組已於 2025 年 8 月提交。該申請獲得 Phase 3 GlucoGene 數據支持，顯示 52 名接受治療的患者玉米澱粉攝取量減少、維持正常血糖，並改善生活品質。

關鍵事實

申報時間
2025年12月30日 下午09:11
事件
申請已送件
方向
正面
公司
RAREUltragenyx
資產
pariglasgene brecaparvovec
來源
SEC 8-K
可信度
有出處

來源摘錄

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

SEC 8-K

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