pariglasgene brecaparvovec · Ultragenyx (RARE)

RAREUltragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家總部位於美國的生物製藥公司。該公司識別、收購、開發和商業化用於治療嚴重、罕見和超罕見疾病的新型產品，重點關注使人衰弱的遺傳性疾病。其藥物組合包括 Crysvita、Dojolvi 和 Mepsevii。Crysvita 適用於治療 1 歲及以上成人和兒科患者的 X 染色體聯鎖低磷血症 (XLH)。Mepsevii 適用於治療成人和兒科患者的 VII 型黏多醣症。該公司業務遍及北美、拉丁美洲、歐洲、中東和非洲以及亞太地區，其大部分收入來自北美。