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原始出處紀錄

重大PDUFA 日期確定

Ultragenyx：DTX401 PDUFA 日期定於 2026 年第三季

DTX401 的 BLA 滾動提交已於 2025 年 12 月完成。FDA 現已指定第三季 2026 年為 PDUFA 目標行動日期，為此款用於 GSDIa 的 AAV 基因療法潛在核准建立了明確的法規時程。

關鍵事實

申報時間
2026年1月12日 下午12:45
事件
PDUFA 日期確定
方向
正面
公司
RAREUltragenyx
資產
pariglasgene brecaparvovec
來源
SEC 8-K
可信度
有出處
行事曆
FDA 審查決定 (PDUFA) · 2026年8月23日 · 結果未記錄

來源摘錄

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx Provides Financial and Business Updates at J.P. Morgan Annual Healthcare Conference Preliminary 2025 total revenue of $672 million to $674 million, exceeding top end of guidance Preliminary cash and investments of approximately $735 million as of December 31, 2025 Anticipated 2026 catalysts include two potential approvals and pivotal Phase 3 data from the GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – January 12, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapies for serious rare and ultra-rare genetic diseases, today reported preliminary unaudited 2025 revenue results, cash and investments at year end 2025, and p

SEC 8-K

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