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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA 核准 GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr）

FDA 的 Purple Book 列出 BLA 125858（GENGLYCOS，pariglasgene brecaparvovec-opnr；Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER）於 2026-08-19 獲得核准。

Ultragenyx 與 Esjay 達成 DOJOLVI 專利訴訟和解

Ultragenyx 與 Baylor Research Institute 與 Esjay 達成 ANDA 專利訴訟和解，授予 Esjay 免權利金授權，自 2033 年 1 月 1 日起（若獲得兒科專屬權則為 2033 年 7 月 1 日）銷售 triheptanoin 仿製藥 (DOJOLVI)。針對其他 ANDA 申請人的類似訴訟仍在進行中。

Ultragenyx：DTX401 PDUFA 日期定於 2026 年 8 月 23 日

FDA 已受理 DTX401 BLA 用於 GSDIa，並指定 PDUFA 行動日期為 2026 年 8 月 23 日。另為 MPS IIIA 的 UX111 BLA 設定第二個 PDUFA 日期 2026 年 9 月 19 日。這兩個即將到來的行動日期是該公司基因治療管線的下一個監管里程碑。

Ultragenyx：FDA 受理 UX111 BLA，設定 PDUFA 日期為 2026 年 9 月 19 日

FDA 已受理 UX111（rebisufligene etisparvovec）重新提交的 BLA，用於 MPS IIIA 的加速核准，並指定 PDUFA 行動日期為 2026 年 9 月 19 日。重新提交的資料包含長達八年的追蹤數據，顯示相較於自然病史有持久的臨床改善。

Ultragenyx 收到 UX111 BLA 補件回覆函

該公司收到其 2026 年 1 月重新提交的 UX111 BLA 的不完整回覆函，要求提供額外的 CMC 文件。公司計劃在進一步的重新提交中提供所需資訊。

Ultragenyx 重新提交 UX111 BLA；PDUFA 預計 2026 年第三季

Ultragenyx 已重新提交 UX111 的 BLA，尋求加速核准。FDA 預計在六個月內完成審查，設定 PDUFA 日期為 2026 年第三季。支持重新提交的長期臨床數據也已揭露。

Ultragenyx：DTX401 PDUFA 日期定於 2026 年第三季

DTX401 的 BLA 滾動提交已於 2025 年 12 月完成。FDA 現已指定第三季 2026 年為 PDUFA 目標行動日期，為此款用於 GSDIa 的 AAV 基因療法潛在核准建立了明確的法規時程。

Ultragenyx 完成 DTX401 用於 GSDIa 的滾動式 BLA 提交

Ultragenyx 已完成 DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) 用於 GSDIa 的滾動式 BLA 提交至 FDA。提交現已包含最終 CMC 模組，此前非臨床與臨床模組已於 2025 年 8 月提交。該申請獲得 Phase 3 GlucoGene 數據支持，顯示 52 名接受治療的患者玉米澱粉攝取量減少、維持正常血糖，並改善生活品質。

Ultragenyx: UX143 Phase 3 Orbit/Cosmic 最終分析預計於2025年底

文件指出，setrusumab (UX143) 在成骨不全症中的 Phase 3 Orbit 和 Cosmic 研究正在推進，最終分析將在患者接受治療至少18個月後進行。這些研究的數據預計在2025年底左右公佈。