ATYR aTyr Pharma

aTyr Pharma stimmt mit der FDA das Phase-3-Protokoll für Efzofitimod bei pulmonaler Sarkoidose ab

aTyr hat mit der FDA die Abstimmung über das Protokoll für eine globale randomisierte placebokontrollierte Phase-3-Studie von Efzofitimod (5,0 mg/kg i.v. alle 3 Wochen) bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer pulmonaler Sarkoidose mit restriktiver Lungenerkrankung erreicht. Die 54-wöchige Studie wird bis zu 372 Patienten unter stabiler Hintergrundtherapie einschließen, mit dem primären Endpunkt der FVC-Veränderung in Woche 48. Die studienbezogenen Aktivitäten sollen im 4. Quartal 2026 beginnen und werden durch positive Subgruppendaten aus der vorherigen EFZO-FIT-Phase-3-Studie unterstützt.

aTyr: Phase 3 EFZO-FIT verfehlt primären Endpunkt bei pulmonaler Sarkoidose

Die Phase-3-Studie EFZO-FIT mit efzofitimod bei pulmonaler Sarkoidose erreichte ihren primären Endpunkt – die Veränderung der mittleren täglichen oralen Kortikosteroid-Dosis gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 – nicht. Trotz Verfehlens des primären Endpunkts beobachtete das Unternehmen bei der 5,0 mg/kg-Dosis einen klinischen Nutzen über mehrere vordefinierte sekundäre Wirksamkeitsparameter hinweg und plant, sich im ersten Quartal 2026 mit der FDA zu treffen, um das weitere Vorgehen festzulegen.