Dyne Therapeutics: DELIVER-Studie REC hat primären Endpunkt mit 5,46 % Dystrophin erreicht

Die Registrational Expansion Cohort hat ihren primären Endpunkt mit einer statistisch signifikanten Dystrophinerhöhung auf 5,46 % des Normalwerts erreicht. Eine funktionelle Verbesserung wurde bei allen sechs vordefinierten klinischen Endpunkten nach sechs Monaten beobachtet, wobei die Lungenfunktion erhalten blieb. Das Unternehmen bleibt auf Kurs, im Q2 2026 einen BLA-Antrag für die beschleunigte Zulassung in den USA einzureichen.

Kernfakten

Eingereicht: 8. Dez. 2025, 11:36
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: DYNDyne Therapeutics
Asset: z-rostudirsen
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 21. Jan. 2027 · Positiv

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 1/2 DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Registrational Expansion Cohort (REC) met primary endpoint, demonstrating statistically significant increase in dystrophin to 5.46% at 6 months (muscle content-adjusted; p<0.0001), replicating the same 7-fold change from baseline previously observed at the registrational dose - - Functional improvement was observed across multiple clinical endpoints at 6 months in REC; lung function was preserved at 6 months - - New positive long-term results from DELIVER trial showed sustained functional improvement across all assessed endpoints through 24 months - - Continued favorable safety and tolerability

SEC 8-K