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Dyne: FDA akzeptiert BLA für z-rostudirsen; PDUFA auf den 21. Jan. 2027 festgelegt

Die FDA hat die BLA für z-rostudirsen angenommen und eine Priority Review gewährt. Das PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung ist nun der 21. Januar 2027 und legt damit einen festen regulatorischen Zeitplan für eine mögliche Zulassung in den USA fest.

Dyne: FDA akzeptiert z-rostudirsen BLA, legt PDUFA-Datum auf 21. Jan. 2027 fest

Die FDA hat die BLA für z-rostudirsen (DYNE-251) bei DMD-Exon-51-Skipping angenommen und eine Priority Review gewährt. Ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung wurde auf den 21. Januar 2027 festgelegt, was mit dem geplanten US-Markteinführungszeitplan des Unternehmens im Q1 2027 übereinstimmt.

Dyne Therapeutics: FDA akzeptiert z-rostudirsen BLA, legt PDUFA auf 21. Januar 2027 fest

Die FDA hat die BLA für z-rostudirsen angenommen und eine Prioritätsprüfung mit einem PDUFA-Zieldatum am 21. Januar 2027 gewährt. Der Antrag strebt eine beschleunigte Zulassung auf Basis von Dystrophin als Surrogatendpunkt an und positioniert das Unternehmen für eine mögliche US-Markteinführung im ersten Quartal 2027, falls die Zulassung erteilt wird.

Dyne schließt Rekrutierung der 71-teilnehmenden ACHIEVE REC für z-basivarsen ab

Die registrierungsrelevante Erweiterungskohorte der Phase 1/2 ACHIEVE-Studie ist nun mit 71 Teilnehmenden vollständig rekrutiert. Topline-Daten dieser Kohorte sind für Q1 2027 geplant, um eine mögliche BLA-Einreichung für eine beschleunigte Zulassung in den USA im Q3 2027 zu unterstützen.

Dyne startet Phase-3-FORZETTO-Studie mit Z-Rostudirsen bei DMD

Dyne hat die globale Phase-3-FORZETTO-Bestätigungsstudie mit Z-Rostudirsen bei gehfähigen männlichen Patienten mit Exon-51-amenabler DMD gestartet. Die 72-wöchige, placebokontrollierte Studie (n≈90) ist mit der FDA abgestimmt und soll die Umwandlung der geplanten US-Zulassung im beschleunigten Verfahren in eine reguläre Zulassung sowie Zulassungsanträge außerhalb der USA unterstützen. Das Studiendesign wird im Juli 2026 auf dem ICNMD vorgestellt.

Dyne Therapeutics: z-rostudirsen BLA-Einreichung planmäßig für Q2 2026

Dyne hat ein positives Pre-BLA-Meeting mit der FDA abgeschlossen und bleibt auf Kurs, eine BLA für die beschleunigte US-Zulassung von z-rostudirsen bei Exon-51-DMD im Q2 2026 einzureichen. Das Unternehmen plant außerdem, im Q2 2026 eine globale bestätigende Phase-3-Studie zu starten, mit möglichem US-Launch im Q1 2027, vorausgesetzt Priority Review und Zulassung.

Dyne plantet BLA-Einreichung für z-rostudirsen bei DMD für Q2 2026

Das Unternehmen gab bekannt, dass es auf Kurs ist, einen BLA für die US-Beschleunigte Zulassung von z-rostudirsen im Q2 2026 einzureichen, nach positiven Topline-Ergebnissen der Phase 1/2 DELIVER-Studie. Ein möglicher US-Start wird für Q1 2027 bei Priority Review und Zulassung erwartet. Die registrierende Erweiterungskohorte erreichte ihren primären Endpunkt mit statistisch signifikanter Dystrophin-Expression und zeigte funktionelle Verbesserung über alle sechs vordefinierten Endpunkte.

Dyne Therapeutics: DELIVER-Studie REC hat primären Endpunkt mit 5,46 % Dystrophin erreicht

Die Registrational Expansion Cohort hat ihren primären Endpunkt mit einer statistisch signifikanten Dystrophinerhöhung auf 5,46 % des Normalwerts erreicht. Eine funktionelle Verbesserung wurde bei allen sechs vordefinierten klinischen Endpunkten nach sechs Monaten beobachtet, wobei die Lungenfunktion erhalten blieb. Das Unternehmen bleibt auf Kurs, im Q2 2026 einen BLA-Antrag für die beschleunigte Zulassung in den USA einzureichen.