DNLI Denali Therapeutics

Denali erhält FDA Orphan Drug Designation für DNL593 bei FTD-GRN

Die FDA hat DNL593 (PTV:PGRN) im August 2026 die Orphan Drug Designation für FTD-GRN erteilt. Diese Auszeichnung unterstreicht den ungedeckten Bedarf und bietet regulatorische Anreize für die laufende Phase-1/2-Studie. Denali erwartet nun Studienergebnisse im Jahr 2027, aktualisiert gegenüber der bisherigen Prognose für Ende 2026.

Denali verkauft Rare Pediatric Disease PRV für 195 Millionen Dollar

Denali hat den PRV monetarisiert, der nach der beschleunigten Zulassung von AVLAYAH™ vergeben wurde. Die Erlöse in Höhe von 195 Millionen Dollar werden die weitere Entwicklung der TransportVehicle-Pipeline bei lysosomalen Speicherkrankheiten und neurodegenerativen Erkrankungen finanzieren. Es wird kein neuer regulatorischer Meilenstein oder Zeitplan bekannt gegeben.

Denali: FDA genehmigt AVLAYAH (tividenofusp alfa) für Hunter-Syndrom

Die FDA erteilte die beschleunigte Zulassung für AVLAYAH zur Behandlung neurologischer Manifestationen des Hunter-Syndroms bei pädiatrischen Patienten ≥5 kg. Die Zulassung markiert das erste Arzneimittel, das den Transferrin-Rezeptor nutzt, um die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden. Der kommerzielle Launch läuft mit ersten im April 2026 behandelten Patienten.

Denali Therapeutics Inc. · FDA genehmigt Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA listet Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) als neuartige Arzneimittelzulassung Nr. 8 von 2026 am 2026-03-24: Zur Behandlung bestimmter Personen mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ II oder MPS II)

Denali: tividenofusp alfa PDUFA auf den 5. April 2026 festgelegt

Die BLA für tividenofusp alfa hat ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung am 5. April 2026 im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens. Denali hat die kommerzielle Markteinführungsbereitschaft vor diesem Datum hergestellt. Die laufende Phase-2/3-COMPASS-Studie soll bestätigende Evidenz für globale Zulassungsanträge liefern.

Denali: FDA setzt PDUFA für tividenofusp alfa BLA auf den 5. April 2026

Das Dokument besagt, dass die FDA ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung am 5. April 2026 für die BLA von tividenofusp alfa im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens festgelegt hat. Dies legt den regulatorischen Entscheidungszeitplan für den ersten potenziellen kommerziellen Launch einer Denali TV-fähigen Therapie fest.

Denali Therapeutics Investorentag 2025 – ETV-Franchise-Startzeitplan

Die Präsentation des Investorentags vom 4. Dez. 2025 besagt, dass die Zulassungseinreichung für Tividenofusp alfa (DNL310) unmittelbar bevorsteht und der kommerzielle Start für 2026 geplant ist, während der Start von DNL126 (ETV:SGSH) für 2027 vorgesehen ist. Diese Zeitpläne und die vom Unternehmen genannte Marktchance von über 1 Mrd. USD für das ETV-Franchise stellen die wesentlichen regulatorischen und kommerziellen Meilensteine dar, die in dem Dokument offengelegt werden.

Denali: FDA setzt PDUFA für tividenofusp alfa BLA auf den 5. April 2026

Die Pressemitteilung gibt bekannt, dass Denalis BLA für die beschleunigte Zulassung von tividenofusp alfa von der FDA geprüft wird, mit einem PDUFA-Zieldatum am 5. April 2026. Die 275-Millionen-Dollar-Royalty-Finanzierungsvereinbarung ist an die beschleunigte FDA-Zulassung und die EMA-Zulassung bis zum 31. Dezember 2029 geknüpft. Dies legt einen konkreten regulatorischen Zeitplan für die potenzielle US-Zulassung des Wirkstoffs fest.

Denali: FDA verlängert PDUFA für Tividenofusp alfa auf den 5. April 2026

Die FDA hat die aktualisierte klinische Pharmakologie-Einreichung von Denali als Major Amendment eingestuft und das PDUFA-Zieldatum für die beschleunigte Zulassung von Tividenofusp alfa bei MPS II um drei Monate von 5. Januar 2026 auf 5. April 2026 verlängert. Es wurden keine neuen Wirksamkeits-, Sicherheits- oder Biomarkerdaten angefordert; die Verlängerung ist rein verfahrensbedingt. Denali gibt an, dass das Amendment die klinisch-pharmakologischen oder Nutzen-Risiko-Schlussfolgerungen der BLA nicht verändert.

Denali: FDA verlängert PDUFA-Datum für tividenofusp alfa BLA auf 5. April 2026

Die FDA hat das PDUFA-Aktionsdatum für Denalis BLA zur beschleunigten Zulassung von tividenofusp alfa bei MPS II vom 5. Januar 2026 auf den 5. April 2026 verlängert. Die Verlängerung wurde durch die Einstufung aktualisierter klinischer Pharmakologiedaten als Major Amendment durch die Behörde ausgelöst.