Denali: FDA genehmigt AVLAYAH (tividenofusp alfa) für Hunter-Syndrom

Die FDA erteilte die beschleunigte Zulassung für AVLAYAH zur Behandlung neurologischer Manifestationen des Hunter-Syndroms bei pädiatrischen Patienten ≥5 kg. Die Zulassung markiert das erste Arzneimittel, das den Transferrin-Rezeptor nutzt, um die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden. Der kommerzielle Launch läuft mit ersten im April 2026 behandelten Patienten.

Kernfakten

Eingereicht: 7. Mai 2026, 20:03
Ereignis: FDA-Zulassung
Richtung: Positiv
Unternehmen: DNLIDenali Therapeutics
Asset: tividenofusp alfa
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 5. Apr. 2026 · Zugelassen

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Denali Therapeutics berichtet über die Finanzergebnisse und Geschäftshighlights des ersten Quartals 2026 • FDA genehmigte AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) zur Behandlung des Hunter-Syndroms (MPS II) und als erstes Arzneimittel, das den Transferrin-Rezeptor nutzt, um die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden • AVLAYAH wurde in den USA mit starkem Momentum, lebendiger Community-Engagement und ersten im April kommerziell behandelten Patienten gelauncht • Breite klinische Pipeline für lysosomale Speicher- und neurodegenerative Erkrankungen schreitet voran, einschließlich erster Dosierung eines Patienten mit Oligonucleotide TransportVehicle™(OTV)-aktiviertem DNL628 (OTV:MAPT) gegen Tau bei Alzheimer • Weiterentwicklung von DN

SEC 8-K