Dyne Therapeutics: FDA akzeptiert z-rostudirsen BLA, legt PDUFA auf 21. Januar 2027 fest

Die FDA hat die BLA für z-rostudirsen angenommen und eine Prioritätsprüfung mit einem PDUFA-Zieldatum am 21. Januar 2027 gewährt. Der Antrag strebt eine beschleunigte Zulassung auf Basis von Dystrophin als Surrogatendpunkt an und positioniert das Unternehmen für eine mögliche US-Markteinführung im ersten Quartal 2027, falls die Zulassung erteilt wird.

Kernfakten

Eingereicht: 20. Juli 2026, 11:30
Ereignis: Antrag angenommen
Richtung: Positiv
Unternehmen: DYNDyne Therapeutics
Asset: z-rostudirsen
Quelle: Unternehmensmitteilung
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 21. Jan. 2027 · Positiv

Auszug aus der Quelle

Dyne Therapeutics gibt die Annahme des Biologics License Application (BLA) der US-FDA für Z-Rostudirsen bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit Exon 51 bekannt - Prioritätsprüfung gewährt; PDUFA-Zieldatum auf den 21. Januar 2027 festgelegt - - Einreichung für beschleunigte Zulassung auf Basis von Dystrophin als Surrogatendpunkt - - In der registrierenden Erweiterungskohorte der DELIVER-Studie führte die Behandlung mit z-rostudirsen einmal alle 4 Wochen zu einer robusten und statistisch signifikanten Steigerung der Dystrophinproduktion mit beobachteter funktioneller Verbesserung über mehrere klinische Endpunkte hinweg und einem günstigen Sicherheitsprofil 1 - WALTHAM, Massachusetts, 20. Juli 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), ein klinisches Unternehmen, das sic

Unternehmensmitteilung