Dyne plantet BLA-Einreichung für z-rostudirsen bei DMD für Q2 2026

Das Unternehmen gab bekannt, dass es auf Kurs ist, einen BLA für die US-Beschleunigte Zulassung von z-rostudirsen im Q2 2026 einzureichen, nach positiven Topline-Ergebnissen der Phase 1/2 DELIVER-Studie. Ein möglicher US-Start wird für Q1 2027 bei Priority Review und Zulassung erwartet. Die registrierende Erweiterungskohorte erreichte ihren primären Endpunkt mit statistisch signifikanter Dystrophin-Expression und zeigte funktionelle Verbesserung über alle sechs vordefinierten Endpunkte.

Kernfakten

Eingereicht: 2. März 2026, 12:35
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: DYNDyne Therapeutics
Asset: z-rostudirsen
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Faltungsänderung: 7-fache Änderung gegenüber Baseline
Funktionelle Endpunkte: Verbesserung gegenüber Placebo bei allen sechs vordefinierten Topline-Funktionsendpunkten
Dystrophin-Expression: 5,46 % des Normalwerts nach sechs Monaten (p<0,0001)

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics berichtet über die Finanzergebnisse des vierten Quartals und des Gesamtjahres 2025 sowie aktuelle Geschäftshighlights - Geplante Einreichung für die US-Beschleunigte Zulassung von z-rostudirsen auf Kurs für Q2 2026; möglicher Launch im Q1 2027 - - Positive Topline-Ergebnisse aus der Phase 1/2 DELIVER-Studie von z-rostudirsen bei exon 51-skip-fähiger Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) berichtet; weitere Langzeitdaten werden auf der MDA präsentiert - - Abschluss der Rekrutierung in der registrierenden Erweiterungskohorte der Phase 1/2 ACHIEVE-Studie von z-basivarsen bei myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) für Q2 2026 erwartet; Phase-3-Studiendesign wird auf der MDA präsentiert - - Vorantreiben von vier Entwicklungskandidaten

SEC 8-K