Ionis: Zilganersen Phase 1-3 Topline-Ergebnisse positiv bei Alexander-Krankheit

Zilganersen 50 mg erreichte den primären Endpunkt der Stabilisierung der Gehgeschwindigkeit (10MWT) mit einer mittleren Differenz von 33,3 % gegenüber der Kontrolle (p=0,0412) in Woche 61. Das Unternehmen plant die NDA-Einreichung für Q1 2026 und markiert damit die erste krankheitsmodifizierende Therapie, die einen Nutzen bei dieser seltenen neurologischen Erkrankung zeigt.

Kernfakten

Eingereicht: 22. Sept. 2025, 11:05
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: IONSIonis
Asset: zilganersen
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 22. Sept. 2026 · Positiv
Altersspanne: 1,5–53 Jahre
Studienwoche: 61
Teilnehmer: 54
10MWT p-Wert: 0,0412
10MWT mittlere Differenz: 33,3 %

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis gibt positive Topline-Ergebnisse aus der zulassungsrelevanten Studie zu Zilganersen bei Alexander-Krankheit bekannt – Erstes und einziges Prüfpräparat, das eine klinisch bedeutsame und krankheitsmodifizierende Wirkung bei dieser seltenen, oft tödlichen neurologischen Erkrankung zeigt – – NDA-Einreichung für Q1 2026 geplant – CARLSBAD, Kalifornien, 22. Sept. 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute positive Topline-Ergebnisse aus der zulassungsrelevanten Studie zu Zilganersen bei Kindern und Erwachsenen mit Alexander-Krankheit (AxD) bekannt, einer seltenen, fortschreitenden und oft tödlichen neurologischen Erkrankung ohne zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlungen. Zilganersen 50 mg zeigte eine st

SEC 8-K