Perfil del activo

cipaglucosidase alfa-atga · BioMarin (BMRN)

Indicación: enfermedad de Pompe de inicio tardío
También conocido como: POMBILITI, cipaglucosidase alfa, ATB200

Empresa

BioMarin es una empresa global de biotecnología centrada en el desarrollo y la comercialización de terapias para enfermedades genéticas raras. BioMarin se especializa en terapias de reemplazo enzimático, terapias génicas y otros tratamientos avanzados diseñado…

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En el calendario

oct 2026

~ oct 2026

BMRNBioMarin

BioMarin presenta datos de 5 años del OLE de PROPEL para POMBILITI + OPFOLDA en el Congreso de la WMS

Presentación en congresoComunicado de prensa de la empresaSolo mes

mar 2027

~ mar 2027

BMRNBioMarin

cipaglucosidase alfa-atga: se espera que el ensayo de Fase 3 NCT03911505 finalice la recolección de datos del criterio de valoración primario (los resultados topline suelen publicarse después)

Fin de la recogida del criterio principalClinicalTrials.govSolo mes

jul 2027

~ jul 2027

BMRNBioMarin

cipaglucosidase alfa-atga: se espera que el ensayo de Fase 3 NCT04808505 finalice la recolección de datos del criterio de valoración primario (los resultados topline suelen publicarse después)

Fin de la recogida del criterio principalClinicalTrials.govSolo mes

Cronología

Los más recientes primero.

2 oct 2026

23:00

BMRNBioMarin

BioMarin presenta datos de 5 años de PROPEL OLE para POMBILITI + OPFOLDA en el Congreso de la WMS

Presentación en congresoComunicado de prensa de la empresa

Lista de preparación

Solo hechos públicos. Nunca publicamos una probabilidad de aprobación.

Actualizado el 2 oct 2026

Criterio de valoración principal alcanzadoDesconocido

Supervivencia global significativa o con tendenciaDesconocido

Proporción de pacientes de EE. UU./OccidenteFavorable

70 de 183 centros en Estados Unidos

Comité asesor programadoFavorable

Ningún comité asesor anunciado

Fecha PDUFA prorrogadaDesconocido

Registro de inspección de fabricaciónDesconocido

Sin registro público de inspección

Señales en el lenguaje de la empresa (negociación de ficha técnica)Desconocido

Precedente de la misma claseDesconocido

Empresas relacionadas

Cada relación está respaldada por el documento que la declaró.

BMRNBioMarinTitular

Comunicado de prensa de la empresa 2 oct 2026

Verifique cada fecha contra la fuente primaria enlazada. Solo con fines informativos. No es asesoramiento de inversión. SimianX no está afiliada a la FDA ni a la SEC.

Ensayos registrados

ID de registro	Fase	Estado	Finalización primaria	Reclutamiento	Centros
NCT03911505	Fase 3	Activo, sin reclutar	1 mar 2027	21	9 de 17 centros en Estados Unidos
NCT04808505	Fase 3	Reclutando	1 jul 2027	36	6 de 14 centros en Estados Unidos
NCT03729362	Fase 3	Completado	15 dic 2020	125	25 de 73 centros en Estados Unidos
NCT04138277	Fase 3	Completado	31 dic 2024	119	18 de 60 centros en Estados Unidos
NCT02675465	Fase 1/2	Completado	22 ago 2024	29	12 de 19 centros en Estados Unidos

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