BMRN BioMarin

BioMarin licencia HM15421/GC1134A de GC Biopharma y Hanmi para la enfermedad de Fabry

BioMarin firmó una licencia exclusiva mundial (excluyendo Corea) para la ERT subcutánea en etapa clínica HM15421/GC1134A. El candidato ya cuenta con la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA y se encuentra en fase 1/2. BioMarin liderará el desarrollo y la comercialización posteriores fuera de Corea.

BioMarin presenta nuevos datos de VOXZOGO en ASBMR 2026

BioMarin presentará 13 estudios en la Reunión Anual ASBMR 2026, incluidos nuevos resultados de imágenes post-hoc sobre el efecto de VOXZOGO en el crecimiento del foramen magnum y la unión craneocervical en niños (incluidos lactantes) con acondroplasia, además de datos sobre la fuerza ósea, resultados de la fase 3 de hipocondroplasia e información sobre BMN 333 en investigación. La compañía presentó recientemente una sNDA para VOXZOGO en hipocondroplasia con un posible lanzamiento en 2027 si se aprueba.

Los directores ejecutivos de BioMarin, Jazz y Otsuka participarán en el diálogo de liderazgo de directores ejecutivos sobre enfermedades raras de NORD

El director ejecutivo de BioMarin, Alexander Hardy, se unirá a los directores ejecutivos de Jazz Pharmaceuticals y Otsuka en un panel moderado sobre innovación en enfermedades raras, liderazgo y la traducción de avances científicos en tratamientos en la Cumbre de Avances de NORD. El panel se llevará a cabo el 26 de octubre de 2026, como parte del evento del 25 al 27 de octubre en Washington, D.C.

BioMarin presenta datos de 5 años de PROPEL OLE para POMBILITI + OPFOLDA en el Congreso de la WMS

BioMarin presentó datos de extensión abierta de fase 3 a cinco años del estudio PROPEL de POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) en la enfermedad de Pompe de inicio tardío en el Congreso Anual de la World Muscle Society, que muestran una función motora duradera y una estabilización relativa de la función pulmonar sin nuevas señales de seguridad.

vosoritide · Actualización del registro NCT05849389

estado: EN RECLUTAMIENTO → DESCONOCIDO

vosoritide · NCT06668805 actualización del registro

estado: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; países: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin adquirirá Alesta Therapeutics y ALE1 para HPP

BioMarin firmó un acuerdo definitivo para adquirir Alesta Therapeutics y su activo principal ALE1, un candidato oral de molécula pequeña para la hipofosfatasia. El acuerdo incorpora un programa en fase 1/2a a la Unidad de Negocio de Condiciones Esqueléticas de BioMarin y posiciona a la compañía para competir en un mercado más amplio de enfermedades raras. Se espera que la transacción se cierre este trimestre, sujeto a las condiciones habituales.

BioMarin presenta una sNDA para VOXZOGO en hipocondroplasia

BioMarin presentó una NDA suplementaria a la FDA para VOXZOGO (vosoritide) en hipocondroplasia, la primera terapia dirigida para esta indicación. Si se aprueba, el lanzamiento está previsto para 2027. La compañía proporcionará una actualización sobre el estado de la solicitud en su publicación de resultados del tercer trimestre.