Cabaletta Bio planea la presentación de la solicitud de BLA de rese-cel en 2027 para la miositis

Cabaletta inició la cohorte registracional de miositis alineada con la FDA en diciembre de 2025 y planea presentar la primera BLA para rese-cel en 2027. La cohorte de un solo brazo de 17 pacientes utiliza un criterio de valoración primario de 16 semanas de respuesta de puntuación de mejoría total moderada o mayor sin inmunomoduladores y sin esteroides o con dosis bajas. Los datos del ensayo RESET-Myositis de fase 1/2 respaldan el diseño registracional.

Datos clave

Presentado: 12 ene 2026, 13:02
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: CABACabaletta Bio
Activo: rese-cel
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
criterio de valoración principal: respuesta de puntuación de mejoría total moderada o mayor a las 16 semanas
población de pacientes en ee. uu.: 70,000
tamaño de la cohorte registracional: 17 pacientes

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 caba-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Cabaletta Bio Announces 2026 Strategic Priorities Registrational myositis trial actively enrolling with planned 17-patient cohort and 2027 rese-cel BLA submission – including an outpatient dosing option using a single weight-based dose IND amendment cleared to manufacture rese-cel with the automated, scalable Cellares platform based on multiple successful engineering runs; clinical manufacturing data expected in 1H26 to confirm GMP readiness, including supply chain logistics New durability data without preconditioning and higher dose initial clinical data from RESET-PV™ expected in 1H26; dose-ranging data from RESET-SLE™ without preconditioning anticipated in 2026 Complete Phase 1/2 data anticipated in lupus, scleroderma and mya

SEC 8-K