Disc Medicine recibe una CRL para la NDA de bitopertin en EPP

La FDA emitió una CRL para la NDA de bitopertin, citando la falta de correlación entre la reducción de PPIX y los criterios de valoración clínicos en los ensayos AURORA y BEACON. La agencia requiere los resultados del ensayo de fase 3 APOLLO para respaldar la aprobación tradicional. Se esperan datos principales de APOLLO en el cuarto trimestre de 2026, con una posible resolicitud y decisión de la FDA a mediados de 2027.

Datos clave

Presentado: 13 feb 2026, 21:28
Evento: Carta de respuesta completa
Dirección: Negativo
Empresa: IRONDisc Medicine
Activo: bitopertin
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 iron-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Disc Medicine Receives Complete Response Letter from FDA for Bitopertin for the Treatment of EPP • FDA acknowledged that AURORA and BEACON provided sufficient evidence that bitopertin significantly lowers PPIX and that there is a strong mechanistic and biological plausibility supporting the use of the PPIX biomarker in protoporphyria • FDA indicated a need to see the results of the ongoing Phase 3 APOLLO study before making a decision • Ongoing Phase 3 APOLLO study potential to serve as basis for traditional approval; topline data anticipated Q4 2026 WATERTOWN, Mass. (February 13, 2026) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of novel treatment

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