Profile ng asset

pariglasgene brecaparvovec · Ultragenyx (RARE)

Indikasyon
sakit sa pag-iimbak ng glycogen uri Ia (GSDIa)
Kilala rin bilang
DTX401, DTX401 AAV gene therapy
KumpanyaRAREUltragenyx

Ang Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ay isang biopharmaceutical company na nakabase sa USA. Kinikilala, inaangkin, dine-develop, at kino-commercialize ng kumpanya ang mga bagong produkto para sa paggamot ng malubha, bihira, at ultra-bihirang mga sakit, na may pa…

Nasa kalendaryo

23
Ago 2026
Ago 23, 2026
24 araw na ang nakalipas
RAREUltragenyx

Ultragenyx: DTX401 PDUFA itinakda sa Agosto 23, 2026

Desisyon ng FDA (PDUFA)Walang naitalang resultaSEC 8-K

Timeline

Pinakabago muna.

Nakarehistrong trial

Registry IDPhaseStatusPrimary completionEnrollmentSites
NCT03517085Phase 1/2Tapos naNob 2, 2021123 sa 6 site ay nasa United States
NCT05139316Phase 3Tapos naPeb 20, 2024499 sa 20 site ay nasa United States

Iba pa mula sa Ultragenyx

Iba pang gamot at kandidato ng parehong kumpanya na sinusubaybayan sa sektor na ito.