Profile ng asset

UX111 · Ultragenyx (RARE)

Indikasyon: Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA)
Kilala rin bilang: rebisufligene etisparvovec

Kumpanya

Ang Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ay isang biopharmaceutical company na nakabase sa USA. Kinikilala, inaangkin, dine-develop, at kino-commercialize ng kumpanya ang mga bagong produkto para sa paggamot ng malubha, bihira, at ultra-bihirang mga sakit, na may pa…

Simulan ang live na pagsusuri ng RARE Patakbuhin ang 8-agent AI analysis Overview ng stock

Nasa kalendaryo

Set 2026

Set 19, 2026

sa loob ng 3 araw

RAREUltragenyx

Ultragenyx: Tinanggap ng FDA ang UX111 BLA, itinakda ang PDUFA date Sept 19 2026

Desisyon ng FDA (PDUFA)SEC 8-K

Ago 2027

~ Ago 2027

RAREUltragenyx

UX111: inaasahang matapos ang koleksyon ng datos sa primary endpoint ng Phase 3 trial na NCT04360265 (karaniwang sinusundan ito ng topline results)

Tapos na ang pangongolekta ng primary endpoint dataClinicalTrials.govBuwan lang

Mar 2029

~ Mar 2029

RAREUltragenyx

UX111: inaasahang matapos ang koleksyon ng datos sa primary endpoint ng Phase 2/Phase 3 trial na NCT02716246 (karaniwang sinusundan ito ng topline results)

Tapos na ang pangongolekta ng primary endpoint dataClinicalTrials.govBuwan lang

Timeline

Pinakabago muna.

Materyal

May 5, 2026

08:06 PM

RAREUltragenyx

Ultragenyx: Tinanggap ng FDA ang UX111 BLA, itinakda ang PDUFA date sa Sept 19 2026

Tinanggap ang aplikasyonSEC 8-K Buksan ang record

Materyal

Peb 12, 2026

09:11 PM

RAREUltragenyx

Natanggap ng Ultragenyx ang IRL sa muling pagsusumite ng UX111 BLA

Tinanggap ang aplikasyonSEC 8-K Buksan ang record

Materyal

Peb 3, 2026

01:15 PM

RAREUltragenyx

Muling isinumite ng Ultragenyx ang UX111 BLA; inaasahang PDUFA sa Q3 2026

Naisumite ang aplikasyonSEC 8-K Buksan ang record

Readiness checklist

Pampublikong fact lang. Hindi kami kailanman naglalathala ng probabilidad ng pag-apruba.

Na-update Set 15, 2026

Naabot ang primary endpointHindi alam

Makabuluhan o pataas ang overall survivalHindi alam

Bahagi ng pasyenteng US/KanluranPaborable

3 sa 9 site ang nasa United States

Nakatakda ang advisory committeePaborable

Walang inanunsyong advisory committee

Pinalawig ang petsa ng PDUFAPaborable

Hindi nagbago ang target na petsa 2026-09-19

Tala ng inspeksyon sa pagmamanupakturaHindi alam

Walang pampublikong tala ng inspeksyon

Senyales sa wika ng kumpanya (usapan sa label)Hindi alam

Katulad na uri ng naunaHindi alam

Kaugnay na kumpanya

Bawat relasyon ay batay sa filing na nagsaad nito.

RAREUltragenyxMay-ari

SEC 8-K May 5, 2026
SEC 8-K Peb 12, 2026
SEC 8-K Peb 3, 2026

I-verify ang bawat petsa laban sa naka-link na primary source. Para sa impormasyon lang. Hindi ito payo sa pamumuhunan. Ang SimianX ay walang kaugnayan sa FDA o SEC.

Nakarehistrong trial

Registry ID	Phase	Status	Primary completion	Enrollment	Sites
NCT02716246	Phase 2/3	Nagre-recruit	Mar 1, 2029	36	2 sa 5 site ay nasa United States
NCT04360265	Phase 3	Pag-enroll sa pamamagitan ng imbitasyon	Ago 1, 2027	41	1 sa 4 site ay nasa United States

Iba pa mula sa Ultragenyx

Iba pang gamot at kandidato ng parehong kumpanya na sinusubaybayan sa sektor na ito.

pariglasgene brecaparvovecsakit sa pag-iimbak ng glycogen uri Ia (GSDIa)setrusumabosteogenesis imperfecta (sakit ng marupok na buto)triheptanoin