RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · Pinahintulutan ng FDA ang GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

Ang Purple Book ng FDA ay naglilista ng BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) bilang pinahintulutan noong 2026-08-19.

Nagkasundo ang Ultragenyx sa DOJOLVI patent litigation kasama ang Esjay

Nagkasundo ang Ultragenyx at Baylor Research Institute sa ANDA patent litigation kasama ang Esjay, na nagbibigay sa Esjay ng royalty-free license para i-market ang generic triheptanoin (DOJOLVI) simula Enero 1, 2033 (o Hulyo 1, 2033 kung may pediatric exclusivity). Ang katulad na litigation laban sa iba pang ANDA filers ay nananatiling nakabinbin.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA itinakda sa Agosto 23, 2026

Tinanggap ng FDA ang DTX401 BLA para sa GSDIa at nagtalaga ng PDUFA action date na Agosto 23, 2026. Isang pangalawang PDUFA date na Setyembre 19, 2026 ang itinakda rin para sa UX111 BLA sa MPS IIIA. Ang dalawang paparating na action date na ito ang susunod na regulatory milestones para sa gene-therapy pipeline ng kumpanya.

Ultragenyx: Tinanggap ng FDA ang UX111 BLA, itinakda ang PDUFA date sa Sept 19 2026

Tinanggap ng FDA ang muling isinumiteng BLA para sa UX111 (rebisufligene etisparvovec) para sa accelerated approval sa MPS IIIA at itinalaga ang PDUFA action date na September 19, 2026. Kasama sa muling pagsusumite ang hanggang walong taon ng follow-up data na nagpapakita ng matibay na clinical improvement kumpara sa natural history.

Natanggap ng Ultragenyx ang IRL sa muling pagsusumite ng UX111 BLA

Natanggap ng kumpanya ang Incomplete Response Letter sa muling pagsusumite ng BLA nito noong Enero 2026 para sa UX111, na humihiling ng karagdagang dokumentasyon ng CMC. Plano ng kumpanya na ibigay ang hiniling na impormasyon sa karagdagang muling pagsusumite.

Muling isinumite ng Ultragenyx ang UX111 BLA; inaasahang PDUFA sa Q3 2026

Muling isinumite ng Ultragenyx ang BLA para sa UX111 upang humingi ng pinabilis na pag-apruba. Inaasahang tatapusin ng FDA ang pagsusuri nito sa loob ng anim na buwan, na nagtatakda ng petsa ng PDUFA sa Q3 2026. Inihayag din ang pangmatagalang datos na klinikal na sumusuporta sa muling pagsusumite.

Ultragenyx: itinakda ang petsa ng PDUFA ng DTX401 sa Q3 2026

BLA rolling submission for DTX401 was completed in December 2025. The FDA has now assigned a PDUFA target action date in the third quarter of 2026, establishing a clear regulatory timeline for potential approval of this AAV gene therapy for GSDIa.

Nakumpleto ng Ultragenyx ang rolling BLA submission para sa DTX401 sa GSDIa

Nakumpleto ng Ultragenyx ang rolling BLA submission para sa DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) sa FDA para sa GSDIa. Kasama na ngayon sa submission ang final CMC module matapos ma-file ang non-clinical at clinical modules noong Agosto 2025. Sinusuportahan ang application ng Phase 3 GlucoGene data na nagpapakita ng reduced cornstarch intake, maintained euglycemia, at improved quality of life sa 52 treated patients.

Ultragenyx: Inaasahan ang final analysis ng Phase 3 Orbit/Cosmic para sa UX143 sa katapusan ng 2025

Sinabi sa dokumento na ang Phase 3 Orbit at Cosmic studies ng setrusumab (UX143) sa osteogenesis imperfecta ay patuloy na nagpapatuloy patungo sa final analyses pagkatapos na ang mga pasyente ay nasa therapy nang hindi bababa sa 18 buwan. Ang data mula sa mga pag-aaral na ito ay inaasahan sa pagtatapos ng 2025.