Disc Medicine reçoit une CRL pour la NDA de bitopertin dans l'EPP

La FDA a émis une CRL pour la NDA de bitopertin, invoquant l'absence de corrélation entre la réduction du PPIX et les critères cliniques dans les essais AURORA et BEACON. L'agence exige les résultats de l'étude de Phase 3 APOLLO pour soutenir une approbation traditionnelle. Les données principales d'APOLLO sont attendues au T4 2026, avec une possible resoumission et une décision de la FDA mi-2027.

Faits clés

Déposé: 13 févr. 2026, 21:28
Événement: Lettre de réponse complète
Direction: Négatif
Société: IRONDisc Medicine
Actif: bitopertin
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé

Extrait de la source

EX-99.1 2 iron-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Disc Medicine reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour le bitopertin dans le traitement de l'EPP • La FDA a reconnu que AURORA et BEACON ont fourni des preuves suffisantes que le bitopertin abaisse significativement le PPIX et qu'il existe une plausibilité mécanistique et biologique forte soutenant l'utilisation du biomarqueur PPIX dans la protoporphyrie • La FDA a indiqué qu'elle avait besoin de voir les résultats de l'étude de Phase 3 APOLLO en cours avant de prendre une décision • L'étude de Phase 3 APOLLO en cours pourrait servir de base à une approbation traditionnelle ; données principales attendues au T4 2026 WATERTOWN, Mass. (13 février 2026) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), une société biopharmaceutique

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