REGENXBIO reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour la demande d'autorisation de mise sur le marché de RGX-121 dans la MPS II

La FDA a émis une lettre de réponse complète le 7 février 2026 rejetant la demande d'autorisation de mise sur le marché de RGX-121 sous approbation accélérée. L'agence a cité l'incertitude concernant l'éligibilité des patients neuronopathiques, la comparabilité des contrôles externes et le HS D2S6 du LCR comme critère de substitution. REGENXBIO prévoit une réunion de type A et a l'intention de soumettre à nouveau la demande d'autorisation de mise sur le marché avec des données supplémentaires.

Faits clés

Déposé: 10 févr. 2026, 02:44
Événement: Lettre de réponse complète
Direction: Négatif
Société: RGNXREGENXBIO
Actif: clemidsogene lanparvovec
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
Calendrier: Décision FDA (PDUFA) · 8 févr. 2026 · Lettre de réponse complète

Extrait de la source

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO annonce une mise à jour réglementaire sur la demande d'autorisation de mise sur le marché de RGX-121 pour la MPS II • La FDA émet une lettre de réponse complète pour RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) pour le traitement de la mucopolysaccharidose II (MPS II) • REGENXBIO prévoit de travailler avec la FDA sur une voie à suivre dans le but de soumettre à nouveau la demande d'autorisation de mise sur le marché ROCKVILLE, Md., 9 février 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète (CRL) concernant sa demande d'autorisation de mise sur le marché de produit biologique (BLA) pour RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) pour le

SEC 8-K