REGENXBIO : la FDA impose une suspension clinique sur la demande d'autorisation de mise sur le marché RGX-121

La FDA a imposé une suspension clinique sur la demande d'autorisation de mise sur le marché RGX-121 après la découverte de résultats asymptomatiques à l'IRM du rachis chez cinq participants de l'étude CAMPSIITE. La société ne prévoit pas de soumettre à nouveau la demande d'autorisation de mise sur le marché à court terme et intégrera les commentaires de la FDA ainsi que des données à plus long terme avant les prochaines étapes.

Faits clés

Déposé: 24 août 2026, 21:20
Événement: Inspection de fabrication
Direction: Négatif
Société: RGNXREGENXBIO
Actif: clemidsogene lanparvovec
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé

Extrait de la source

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO annonce une mise à jour réglementaire sur RGX-121 pour le MPS II ROCKVILLE, Md., 24 août 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq : RGNX) a fourni aujourd'hui une mise à jour sur sa thérapie génique expérimentale, RGX-121 (clemidsogene lanparvovec), pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), également connue sous le nom de syndrome de Hunter. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a imposé une suspension clinique sur RGX-121 après la découverte de résultats asymptomatiques à l'IRM du rachis chez cinq participants de l'étude CAMPSIITE ® ; REGENXBIO ne prévoit pas de soumettre à nouveau la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) RGX-121 à court terme. « Nous pensons que ces résultats s

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