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REGENXBIO : la FDA impose une suspension clinique sur la demande d'autorisation de mise sur le marché RGX-121

La FDA a imposé une suspension clinique sur la demande d'autorisation de mise sur le marché RGX-121 après la découverte de résultats asymptomatiques à l'IRM du rachis chez cinq participants de l'étude CAMPSIITE. La société ne prévoit pas de soumettre à nouveau la demande d'autorisation de mise sur le marché à court terme et intégrera les commentaires de la FDA ainsi que des données à plus long terme avant les prochaines étapes.

Novartis : la CE approuve Itvisma pour les patients atteints de SMA ≥2 ans

La Commission européenne a approuvé Itvisma (onasemnogene abeparvovec) pour les enfants de deux ans et plus, les adolescents et les adultes atteints de SMA 5q, élargissant l’indication de la thérapie génique au-delà de la population infantile précédemment approuvée. Cela fait d’Itvisma la première et unique thérapie de remplacement génique approuvée dans l’UE pour cette large population atteinte de SMA. L’approbation est soutenue par l’étude pivot STEER et les études de soutien STRENGTH et STRONG, qui montrent un bénéfice moteur soutenu.

REGENXBIO termine le dosage dans l'étude confirmatoire RGX-202 et prévoit une demande d'AMM au T3 2026

REGENXBIO a terminé le dosage de l'étude confirmatoire de RGX-202 pour la dystrophie musculaire de Duchenne, achevant ainsi le programme d'enregistrement. La société prévoit maintenant de soumettre une demande d'AMM selon la procédure d'approbation accélérée au T3 2026, avec une approbation potentielle de la FDA visée pour le second semestre 2027. La demande d'AMM inclura les données de sécurité de 63 patients et les données d'efficacité de la cohorte pivotale de 30 patients.

REGENXBIO s'aligne avec la FDA sur la voie de resoumission de la BLA NAVSUNLI

La FDA a confirmé que les données CAMPSIITE existantes sont suffisantes pour l'examen de l'approbation accélérée et qu'aucune nouvelle étude n'est requise. REGENXBIO tiendra une réunion de type A en juillet et resoumettra la BLA au T3 2026, suivie d'un examen accéléré par la FDA et de discussions sur l'étiquetage.

REGENXBIO : données pivot de premier plan RGX-202 attendues début T2 2026

La société a annoncé que les résultats pivot de premier plan de l'essai confirmatoire de Phase I/II AFFINITY DUCHENNE de RGX-202 sont attendus début T2 2026. Le recrutement dans l'essai confirmatoire (n=30) est en cours et la majorité des patients devraient être recrutés au moment du dépôt prévu de la BLA.

REGENXBIO reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour la demande d'autorisation de mise sur le marché de RGX-121 dans la MPS II

La FDA a émis une lettre de réponse complète le 7 février 2026 rejetant la demande d'autorisation de mise sur le marché de RGX-121 sous approbation accélérée. L'agence a cité l'incertitude concernant l'éligibilité des patients neuronopathiques, la comparabilité des contrôles externes et le HS D2S6 du LCR comme critère de substitution. REGENXBIO prévoit une réunion de type A et a l'intention de soumettre à nouveau la demande d'autorisation de mise sur le marché avec des données supplémentaires.

REGENXBIO, Inc. : lettre de réponse complète (BL 125840)

FDA issued a complete response letter for BL 125840 dated 2026-02-07.

Novartis AG · la FDA autorise ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

Le Purple Book de la FDA répertorie la BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve ; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) comme autorisée le 2025-11-24.

REGENXBIO : RGX-121 PDUFA fixé au 8 février 2026

La FDA a attribué une date cible d'action PDUFA du 8 février 2026 pour la BLA RGX-121. La société s'attend à ce que l'approbation confère un bon de révision prioritaire dont elle détient tous les droits.