LRMR Larimar

Larimar soumet le premier module de la demande d'AMM progressive pour nomlabofusp

Larimar a initié une soumission d'AMM progressive visant une approbation accélérée pour nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich, le premier module ayant déjà été soumis et la soumission complète devant être achevée au second semestre 2026. L'alignement de la FDA a été confirmé suite à une réunion pré-AMM de type B, incluant l'acceptation du dossier de données en ouvert existant et de FXN comme nouveau critère de substitution. La société prévoit également de doser le premier patient dans son étude de phase 3 confirmatoire mondiale au T3 2026.

Larimar soumet le premier module de la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) en continu pour le nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich

Larimar a initié une soumission de BLA en continu pour une approbation accélérée du nomlabofusp après que la FDA a confirmé que le dossier de données existant semble suffisant pour examen. Le premier module a été soumis ; les modules restants sont attendus au deuxième semestre 2026. La FDA a réaffirmé sa volonté d'envisager la FXN cutanée comme nouveau critère de substitution.

Larimar soumet le premier module de la demande d'autorisation de mise sur le marché roulante pour le nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich

Larimar a initié une soumission d'autorisation de mise sur le marché roulante pour une approbation accélérée du nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich après que la FDA a confirmé que le dossier de données existant semble suffisant. Le premier module a été soumis ; les modules restants sont attendus au deuxième semestre 2026. La FDA a réaffirmé sa volonté d'envisager la FXN cutanée comme un nouveau critère de substitution.

Larimar reçoit la désignation de thérapie innovante pour le nomlabofusp dans la FA

La FDA a accordé la désignation de thérapie innovante au nomlabofusp pour les adultes et les enfants atteints d'ataxie de Friedreich sur la base des données d'une étude ouverte. Cette désignation reflète la reconnaissance par la FDA d'un besoin médical non satisfait et du potentiel du médicament à traiter le déficit sous-jacent en FXN. Elle ne modifie pas le calendrier prévu de soumission de la demande de licence biologique (BLA) ni la voie réglementaire.

Larimar : la FDA accorde la désignation de thérapie innovante à nomlabofusp dans la FA

La FDA a accordé la désignation de thérapie innovante à nomlabofusp pour la FA sur la base des données d'une étude en ouvert. La FDA a réaffirmé sa volonté d'envisager la FXN cutanée comme critère de substitution pour une approbation accélérée. La société reste sur la bonne voie pour le dépôt de la BLA en juin 2026 en vue d'une approbation accélérée.

Larimar : mise à jour réglementaire sur nomlabofusp attendue au T1 2026 ; BLA au T2 2026

Le diaporama indique qu'une mise à jour réglementaire et une confirmation du calendrier sont attendues au T1 2026. Il confirme également que la société vise un dépôt de BLA pour une approbation accélérée au T2 2026, avec un lancement aux États-Unis ciblé pour début 2027.

Larimar Therapeutics vise le dépôt de la BLA pour nomlabofusp au T2 2026

La société a mis à jour son deck corporate pour confirmer qu’elle poursuivra une approbation accélérée de nomlabofusp dans l’ataxie de Friedreich sur la base d’augmentations soutenues de FXN cutané. Elle continue de viser le dépôt de la BLA au T2 2026 et a modifié le schéma posologique initial afin d’atténuer le risque d’anaphylaxie après examen par la FDA du dossier complet de sécurité, de FXN et de données cliniques.

Larimar Therapeutics vise un dépôt de BLA pour nomlabofusp au T2 2026

La société a annoncé qu'un dépôt de BLA demandant une approbation accélérée pour nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich est visé pour le deuxième trimestre de 2026. Un schéma posologique initial modifié pour atténuer le risque d'anaphylaxie a été convenu avec la FDA et est en cours d'intégration dans le protocole de Phase 3. La société prévoit également une mise à jour réglementaire et de l'étude en ouvert au premier trimestre de 2026.

Larimar Therapeutics prévoit un dépôt de BLA pour nomlabofusp au T2 2026 pour l'ataxie de Friedreich

La société a mis à jour son diaporama corporate avec de nouvelles données en ouvert montrant des augmentations soutenues de FXN et des améliorations cliniques directionnelles, et a réaffirmé son plan de soumettre une BLA au T2 2026 en vue d'une approbation accélérée basée sur les niveaux de FXN cutané. La FDA a accepté le schéma posologique révisé après des cas d'anaphylaxie.

LRMR : demande d'AMM pour nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich ciblée au T2 2026

Larimar a annoncé des données positives à long terme en ouvert montrant des augmentations soutenues de FXN et des améliorations cliniques directionnelles, et a indiqué qu'une demande d'AMM visant une approbation accélérée est désormais ciblée au T2 2026. La société a également signalé un nouveau schéma posologique initial convenu avec la FDA pour atténuer le risque d'anaphylaxie.