Larimar soumet le premier module de la demande d'autorisation de mise sur le marché roulante pour le nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich

Larimar a initié une soumission d'autorisation de mise sur le marché roulante pour une approbation accélérée du nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich après que la FDA a confirmé que le dossier de données existant semble suffisant. Le premier module a été soumis ; les modules restants sont attendus au deuxième semestre 2026. La FDA a réaffirmé sa volonté d'envisager la FXN cutanée comme un nouveau critère de substitution.

Faits clés

Déposé: 29 juin 2026, 10:30
Événement: Dossier soumis
Direction: Positif
Société: LRMRLarimar
Actif: nomlabofusp
Source: Communiqué de la société
Fiabilité: Sourcé
anaphylaxie: 10/43 (9 expositions préalables)
fxn cutanée à 1 an: 100 % (9/9) >50 % de la moyenne des sujets sains
différence mFARS à 1 an: 2,6 points
différence mFARS à 18 mois: 4,6 points

Extrait de la source

Larimar Therapeutics annonce des données positives en ouvert et la soumission du premier module de la demande d'autorisation de mise sur le marché roulante pour une approbation accélérée du nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich Alignement de la FDA sur la soumission du dossier de données de l'autorisation de mise sur le marché lors de la réunion multidisciplinaire de type B pré-BLA ; premier module de la demande d'autorisation de mise sur le marché roulante soumis, les modules restants étant attendus au deuxième semestre 2026 Le nomlabofusp quotidien a augmenté et maintenu les niveaux de FXN cutanée à 1 an et 18 mois ; 100 % (9/9) des participants ont atteint et maintenu des niveaux supérieurs à 50 % des niveaux moyens des volontaires sains (comparables aux porteurs hétérozygotes asymp

Communiqué de la société