LRMR : demande d'AMM pour nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich ciblée au T2 2026

Larimar a annoncé des données positives à long terme en ouvert montrant des augmentations soutenues de FXN et des améliorations cliniques directionnelles, et a indiqué qu'une demande d'AMM visant une approbation accélérée est désormais ciblée au T2 2026. La société a également signalé un nouveau schéma posologique initial convenu avec la FDA pour atténuer le risque d'anaphylaxie.

Faits clés

Déposé: 29 sept. 2025, 11:00
Événement: Dossier soumis
Direction: Positif
Société: LRMRLarimar
Actif: nomlabofusp
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
fxn 6 mois: 100% (10/10) >50% de la médiane saine
variation mFARS: -2,25 vs +1,00 (FACOMS)
cas d'anaphylaxie: 7
participants 1 an: 8
participants 6 mois: 14
participants étude ol: 39

Extrait de la source

EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml

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