Larimar Therapeutics vise un dépôt de BLA pour nomlabofusp au T2 2026

La société a annoncé qu'un dépôt de BLA demandant une approbation accélérée pour nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich est visé pour le deuxième trimestre de 2026. Un schéma posologique initial modifié pour atténuer le risque d'anaphylaxie a été convenu avec la FDA et est en cours d'intégration dans le protocole de Phase 3. La société prévoit également une mise à jour réglementaire et de l'étude en ouvert au premier trimestre de 2026.

Faits clés

Déposé: 5 nov. 2025, 12:03
Événement: Dossier soumis
Direction: Neutre
Société: LRMRLarimar
Actif: nomlabofusp
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé

Extrait de la source

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics publie ses résultats financiers du troisième trimestre 2025 • Dans l'étude en ouvert (OL), après 6 mois d'administration quotidienne de nomlabofusp, 100 % des participants (n = 10) ont atteint des niveaux de FXN cutané similaires à ceux des porteurs asymptomatiques • Une amélioration directionnelle cohérente des scores mFARS, FARS-ADL, 9-HPT et MFIS après 1 an dans l'étude OL renforce le potentiel de nomlabofusp à modifier l'évolution de la maladie FA par rapport à une aggravation dans une population de référence de l'étude d'histoire naturelle FACOMS • Sur 39 participants de l'étude OL (et sur 65 participants au total ayant reçu au moins 1 dose dans toutes les études nomlabofusp), 7 ont présenté une anaphylaxie au cours de

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