Larimar soumet le premier module de la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) en continu pour le nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich

Larimar a initié une soumission de BLA en continu pour une approbation accélérée du nomlabofusp après que la FDA a confirmé que le dossier de données existant semble suffisant pour examen. Le premier module a été soumis ; les modules restants sont attendus au deuxième semestre 2026. La FDA a réaffirmé sa volonté d'envisager la FXN cutanée comme nouveau critère de substitution.

Faits clés

Déposé: 29 juin 2026, 10:33
Événement: Dossier soumis
Direction: Positif
Société: LRMRLarimar
Actif: nomlabofusp
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
fxn cutanée 1 an: 100% (9/9) >50% moyenne volontaire sain
diff mFARS 1 an: différence de 2,6 points vs FACOMS
Taux d'anaphylaxie: 10/43 patients

Extrait de la source

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics présente des données positives en ouvert et la soumission du premier module de la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) en continu pour l'approbation accélérée du nomlabofusp dans l'ataxie de Friedreich • Alignement de la FDA sur la soumission du dossier de données de la BLA dans les minutes de la réunion multidisciplinaire de type B pré-BLA ; premier module de la BLA en continu soumis, les modules restants étant attendus au deuxième semestre 2026 • Le nomlabofusp quotidien a augmenté et maintenu les niveaux de FXN cutanée à 1 an et 18 mois ; 100 % (9/9) des participants ont atteint et maintenu des niveaux supérieurs à 50 % des niveaux moyens observés chez des volontaires sains (comparables aux porteurs hétéroz

SEC 8-K