प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
निर्णायकटॉपलाइन परिणाम
Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) 12 बच्चों में से 9 में OTOF बहरापन के साथ सुनने की क्षमता बहाल करता है
NEJM प्रकाशन और Cincinnati Children's प्रेस विज्ञप्ति CHORD परीक्षण के सकारात्मक शीर्षलाइन परिणामों की रिपोर्ट करती है जिसमें एक बार की इंट्रा-कोक्लियर जीन थेरेपी शामिल है। 12 बच्चों में से 9 ने ≤70 dB तक सुनने की क्षमता प्राप्त की, जिसमें 4 सामान्य/लगभग सामान्य स्तर तक पहुंचे। साइट पर उपचारित दो भाई-बहनों से अतिरिक्त डेटा अक्टूबर 2026 में अपेक्षित है।
मुख्य तथ्य
- फाइल किया गया
- 8 अक्टू॰ 2026, 09:00 pm
- घटना
- टॉपलाइन परिणाम
- दिशा
- सकारात्मक
- कंपनी
REGNRegeneron- संपत्ति
- OTARMENI
- विश्वसनीयता
- स्रोत सहित
- हल्का मध्यम
- 4 रोगी
- सामान्य लगभग सामान्य
- 4 रोगी
- सुनने की प्रतिक्रिया दर
- 12 बच्चों में से 9
स्रोत का अंश
जीन थेरेपी विरासत में मिली बहरापन वाले बच्चों में सुनने की क्षमता लाती है जीन थेरेपी विरासत में मिली बहरापन वाले बच्चों में सुनने की क्षमता लाती है समाचार प्रदानकर्ता Cincinnati Children's Hospital Medical Center 08 अक्टूबर, 2026, 09:00 ET इस लेख को साझा करें X पर साझा करें इस लेख को साझा करें X पर साझा करें एक अभूतपूर्व क्लिनिकल परीक्षण के हिस्से के रूप में, Cincinnati Children's के विशेषज्ञों ने Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) नामक उपचार प्रदान किया है जिसने भाई-बहनों के एक जोड़े में प्राकृतिक ध्वनिक सुनने की क्षमता बहाल की है मुख्य हाइलाइट्स: एक क्लिनिकल परीक्षण में, एक बार की जीन थेरेपी ने OTOF में विरासत में मिले वेरिएंट्स के कारण गहन बहरापन वाले 12 बच्चों में से 9 में सार्थक सुनने की क्षमता बहाल की। उपचार एक दोहरे AAV1 वेक्टर का उपयोग करके सीधे कोक्लिया में ओटोफेरलिन जी