ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx Announces FDA IND Clearance for Exaluren in Nonsense-Mutation ADPKD; EXPRESS Phase 2 First Patient 3Q 2027

FDAは、ナンセンス変異ADPKDに対するエグザルレンのINDを承認し、グローバル第2相EXPRESS試験の米国サイト活性化を可能にしました。試験では約60名の患者を1:1の割合でエグザルレンまたはプラセボに無作為割り付け、52週間投与し、年間htTKV成長率を主要評価項目とします。初回患者投与は2027年第3四半期を予定しており、トップライン結果は2029年前半の見込みです。IND前FDAからのフィードバックでは、持続的なhtTKV効果が十分に得られれば画期的治療指定を支持する可能性があり、htTKVは迅速承認のための潜在的な代替エンドポイントであると指摘されました。

Eloxxがナンセンス変異ADPKDにおけるEXPRESS第2相試験デザインを最終決定

Eloxxはナンセンス変異ADPKDを対象としたグローバルなEXPRESS第2相試験のデザインを最終決定しました。約60例の患者に52週間投与（エキサルレン対プラセボ1:1）を行い、MRIで評価した年間htTKV成長率を主要評価項目とします。最初の患者投与は2027年第3四半期に予定されており、52週間後のトップライン結果は2029年前半に得られる見込みです。同社はADPKDに対する米国希少疾病用医薬品指定も取得しており、持続的なhtTKV効果が十分に得られれば画期的治療薬指定または迅速承認の根拠となり得ると述べています。

exaluren · NCT07523581 レジストリ更新

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Eloxx: EC、ADPKDに対するexalurenの希少疾病用医薬品指定を付与

欧州委員会はADPKDに対するexalurenの希少疾病用医薬品指定を付与した。この指定はAlport症候群に対する既存のFDA希少疾病用医薬品指定に加わるもので、2027年にナンセンス変異ADPKDを対象とした第2相試験開始を支援する。