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ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx Pharmaceuticals Incは、ナンセンス変異(NM)により誘発される早期終止コドンのリードスルーを促進し、全長タンパク質の産生を可能にするため、リボソームを調節するよう設計された新規低分子候補化合物の開発に従事する臨床段階のバイオ医薬品企業である。同社の希少腎疾患治療向け開発薬exalurenおよび、Almirall, S.A.(Almirall)との提携を通じた希少皮膚疾患治療向けZKN-013を有する。

登録済み資産: exaluren

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注目
2026年8月11日
21:19
ELOXEloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eloxx: EC、ADPKDに対するexalurenの希少疾病用医薬品指定を付与

欧州委員会はADPKDに対するexalurenの希少疾病用医薬品指定を付与した。この指定はAlport症候群に対する既存のFDA希少疾病用医薬品指定に加わるもので、2027年にナンセンス変異ADPKDを対象とした第2相試験開始を支援する。

FDA 指定SEC 8-K

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