QNRX Quoin Pharmaceuticals, Ltd.

Quoin Pharmaceuticals: FDA、QRX003のPSSに対するRPD指定を付与

FDAはQRX003にPeeling Skin Syndromeに対する希少小児疾患指定を付与した。これはNetherton Syndromeに続く同剤の2回目のRPD指定となる。この指定により、NDA承認時にPriority Review Voucherの可能性が維持される。Quoinは2026年下半期に最大12名の患者を登録するPhase 2試験を開始する予定。

Quoin、QRX003の提案ブランド名としてQYLEKIのFDA条件付き承認を取得

FDAはQRX003の提案プロプライエタリ名としてQYLEKIを条件付きで受理した。同社は2026年下半期にピボタル第3相試験を開始する計画で、2027年にNDA申請の可能性を見込んでいる。QRX003は既に希少疾病用医薬品、ファストトラック、小児希少疾病の各指定を取得している。

Quoin Pharmaceuticals: FDA、QRX003にNetherton症候群に対するファストトラック指定を付与

2026年3月11日、FDAはNetherton症候群に対するQRX003にファストトラック指定を付与しました。ファストトラック指定により、より頻繁なFDAとのやり取り、ローリング審査の対象資格、Accelerated ApprovalおよびPriority Reviewの資格取得の可能性が提供されます。この指定は、既に取得済みの同剤に対する米国希少疾病用医薬品指定および希少小児疾患指定に追加されるものです。

Quoin、QRX003のサウジアラビアにおけるBreakthrough Medicine Designationを申請

Quoinは、サウジアラビア食品医薬品局に対し、Netherton症候群を対象としたQRX003のBreakthrough Medicine Designation申請を行いました。承認された場合、審査が加速され、2026年下半期までにサウジアラビアでの承認および償還が可能となり、QRX003は世界で初めてこの適応症に対する承認治療薬となる可能性があります。

Quoin Pharmaceuticals: FDAがNetherton症候群に対するQRX003にODDを付与

FDAがNetherton症候群に対するQRX003に希少疾病用医薬品指定を付与し、税額控除、手数料免除、NDA承認後の7年間の販売独占権を提供します。これは2025年5月にEMAが付与したODDに続くものです。QRX003は本適応症に対する初の承認治療薬となる可能性があります。