QNRX Quoin Pharmaceuticals, Ltd.

Quoin Pharmaceuticals、Netherton症候群におけるQRX003の思いやり使用症例および第2/3相試験のタイムラインを報告

査読付き症例報告では、小児のNetherton症候群患者が1日1回のQRX003を21ヶ月間使用して透明な皮膚（IGA 0）を達成・維持し、掻痒を完全に消失（WI-NRS 0）させ、治療関連の有害事象は認められませんでした。現在進行中の第2/3相試験（CL-QRX003-004）は中間解析で良好な結果（IGA反応者66.7%）を得ており、2026年末までに完全登録を完了し、2027年第2四半期にトップライン結果が得られる見通しです。

Quoin Pharmaceuticals QRX003、剥離皮膚症候群に対しEMA希少疾病用医薬品指定を取得

EMAは剥離皮膚症候群の治療を目的としたQRX003に対し希少疾病用医薬品指定を付与しました。これにより、欧州での販売承認取得後に10年間の市場独占権が得られ、その他のインセンティブも提供されます。同社は年内に剥離皮膚症候群に対する初の正式臨床試験を開始する予定を維持しています。

QRX003 · NCT07538583 レジストリ更新

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Quoin Pharmaceuticals Receives FDA Fast Track Designation for QRX003 in Peeling Skin Syndrome

FDAは、剥離皮膚症候群に対するQRX003にFast Track Designationを付与しました。これはこの疾患に対する初の指定です。これは2026年7月のINDクリアランス（PSSに対する初のIND）に続き、Netherton Syndromeに対する既存のFast Trackに追加されます。第2/3相試験は2026年下半期に開始される予定です。

Quoin Pharmaceuticals: FDA、QRX003のPSSに対するRPD指定を付与

FDAはQRX003にPeeling Skin Syndromeに対する希少小児疾患指定を付与した。これはNetherton Syndromeに続く同剤の2回目のRPD指定となる。この指定により、NDA承認時にPriority Review Voucherの可能性が維持される。Quoinは2026年下半期に最大12名の患者を登録するPhase 2試験を開始する予定。

Quoin、QRX003の提案ブランド名としてQYLEKIのFDA条件付き承認を取得

FDAはQRX003の提案プロプライエタリ名としてQYLEKIを条件付きで受理した。同社は2026年下半期にピボタル第3相試験を開始する計画で、2027年にNDA申請の可能性を見込んでいる。QRX003は既に希少疾病用医薬品、ファストトラック、小児希少疾病の各指定を取得している。

Quoin Pharmaceuticals: FDA、QRX003にNetherton症候群に対するファストトラック指定を付与

2026年3月11日、FDAはNetherton症候群に対するQRX003にファストトラック指定を付与しました。ファストトラック指定により、より頻繁なFDAとのやり取り、ローリング審査の対象資格、Accelerated ApprovalおよびPriority Reviewの資格取得の可能性が提供されます。この指定は、既に取得済みの同剤に対する米国希少疾病用医薬品指定および希少小児疾患指定に追加されるものです。

Quoin、QRX003のサウジアラビアにおけるBreakthrough Medicine Designationを申請

Quoinは、サウジアラビア食品医薬品局に対し、Netherton症候群を対象としたQRX003のBreakthrough Medicine Designation申請を行いました。承認された場合、審査が加速され、2026年下半期までにサウジアラビアでの承認および償還が可能となり、QRX003は世界で初めてこの適応症に対する承認治療薬となる可能性があります。

Quoin Pharmaceuticals: FDAがNetherton症候群に対するQRX003にODDを付与

FDAがNetherton症候群に対するQRX003に希少疾病用医薬品指定を付与し、税額控除、手数料免除、NDA承認後の7年間の販売独占権を提供します。これは2025年5月にEMAが付与したODDに続くものです。QRX003は本適応症に対する初の承認治療薬となる可能性があります。