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アトリウム・セラピューティクス社は、心筋症を含む心疾患に対するRNAベースの治療薬開発に注力するバイオ医薬品企業です。同社のプラットフォーム技術は、リガンドベースのターゲティングアプローチとオリゴヌクレオチドベースの治療法を組み合わせることで、RNA治療薬を心臓組織へ標的指向性で送達することを可能にします。同社の開発パイプラインには、PRKAG2遺伝子およびPLN遺伝子に関連する遺伝性心筋症を標的とするプログラムが含まれています。
登録済み資産: ATR 1072
RNA の日付付きカタリスト(直近の決定済みを含む)。
RNA の一次情報イベント、新しい順。
Atrium Therapeutics: FDA、ATR 1072のPRKAG2症候群に対するINDを承認
FDAによるIND承認により、AtriumはATR 1072のCorventis第1/2相試験を開始可能となる。同試験は約37名の参加者を登録予定で、2027年後半に初期の概念実証データが得られる見込み。
Avidity Biosciences、del-zotaのBLA提出時期を2026年Q1に更新
Avidity Biosciencesは、del-zotaのBLA提出時期を2026年第1四半期に更新しました。2025年末という従来のガイダンスから変更されたのは、提出に必要なCMCパッケージを裏付ける追加の非臨床データを提出するためです。
同じセクターで RNA と時価総額が最も近い企業。