RNA アトリウム

Atrium TherapeuticsがPRKAG2症候群におけるATR 1072の第1/2相Corventis試験で初回患者に投与

Atrium Therapeuticsは、変異PRKAG2 mRNAを標的とするsiRNA AOCであるATR 1072の第1/2相Corventis試験で初回患者に投与したことを発表しました。オープンラベル試験では、PRKAG2症候群の約37人の参加者を登録し、安全性、PK/PD、有効性の傾向を評価します。初期の概念実証データは2027年後半に得られる予定です。

ATR 1072 · NCT07738107 レジストリ更新

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Atrium Therapeutics: FDA、ATR 1072のPRKAG2症候群に対するINDを承認

FDAによるIND承認により、AtriumはATR 1072のCorventis第1/2相試験を開始可能となる。同試験は約37名の参加者を登録予定で、2027年後半に初期の概念実証データが得られる見込み。

Avidity Biosciences、del-zotaのBLA提出時期を2026年Q1に更新

Avidity Biosciencesは、del-zotaのBLA提出時期を2026年第1四半期に更新しました。2025年末という従来のガイダンスから変更されたのは、提出に必要なCMCパッケージを裏付ける追加の非臨床データを提出するためです。