Ionis: Зилганерсен Фаза 1-3 положительные предварительные данные при болезни Александра

Зилганерсен 50 мг достиг первичной конечной точки стабилизации скорости походки (10MWT) со средним различием 33,3% по сравнению с контролем (p=0,0412) на 61-й неделе. Компания планирует подачу NDA в 1 квартале 2026 года, что станет первой болезнь-модифицирующей терапией, показавшей пользу при этом редком неврологическом заболевании.

Ключевые факты

Подано: 22 сент. 2025 г., 11:05
Событие: Предварительные результаты
Направление: Положительное
Компания: IONSIonis
Актив: zilganersen
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
Календарь: Решение FDA (PDUFA) · 22 сент. 2026 г. · Положительно
возрастной диапазон: 1.5-53 года
неделя исследования: 61
участники: 54
10MWT p-значение: 0.0412
10MWT средняя разница: 33.3%

Выдержка из источника

EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis объявляет о положительных предварительных результатах ключевого исследования зилганерсена при болезни Александра – Первое и единственное исследуемое лекарство, демонстрирующее клинически значимое и болезнь-модифицирующее влияние на это редкое, часто фатальное неврологическое состояние – – Подача NDA запланирована на 1 квартал 2026 года – CARLSBAD, Calif., 22 сентября 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) сегодня объявила о положительных предварительных результатах ключевого исследования зилганерсена у детей и взрослых, живущих с болезнью Александра (AxD), редким, прогрессирующим и часто фатальным неврологическим состоянием без одобренных болезнь-модифицирующих методов лечения. Зилганерсен 50 мг продемонстриров

SEC 8-K