IONS Ionis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 не достиг первичной конечной точки

Исследование исходов Phase 3 HORIZON компании Novartis для pelacarsen не достигло первичной комбинированной сердечно-сосудистой конечной точки по сравнению с плацебо. Royalty Pharma не будет осуществлять какие-либо платежи по вехам в пользу Ionis, и её доля в роялти Spinraza вернётся к Ionis после выплат в размере $550 million, что обеспечит доходность 1.1x на инвестиции в $500 million.

Ionis: FDA одобряет Zanvastro (zilganersen) для лечения болезни Александра

FDA предоставила полное одобрение инъекции zilganersen (Zanvastro), что делает её первой одобренной терапией для болезни Александра как у педиатрических, так и у взрослых пациентов. Это переводит актив из исследуемого кандидата в одобренный продукт, завершая его регуляторный путь.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA одобряет Zanvastro (zilganersen)

FDA включает Zanvastro (zilganersen) в список одобренных инновационных препаратов под номером 37 за 2026 год от 2026-09-03: для лечения болезни Александра у педиатрических и взрослых пациентов

Ionis: zilganersen NDA под приоритетным рассмотрением, PDUFA 22 сен 2026

В 8-K указано, что NDA на zilganersen при болезни Александра находится на приоритетном рассмотрении FDA с целевой датой принятия решения PDUFA 22 сентября 2026 года. Ionis также заключила лицензионное соглашение с Recordati на разработку и коммерциализацию за пределами США. Это определяет следующую точку принятия регуляторного решения по активу.

Ionis: Фаза 3 CARDIO-TTRansform не достигла первичной конечной точки для эплонтерсена при ATTR-КМ

В исследовании фазы 3 CARDIO-TTRansform эплонтерсен при ATTR-КМ не достиг первичной комбинированной конечной точки по сердечно-сосудистой смертности и повторным сердечно-сосудистым событиям по сравнению с плацебо. Номинально значимая польза (ОР 0.71) наблюдалась только в предопределённой подгруппе монотерапии, тогда как у пациентов на фоне стабилизаторов эффект лечения отсутствовал. Полные данные будут представлены на Конгрессе ESC в августе 2026 года.

Ionis завершила набор в ключевую когорту исследования фазы 3 REVEAL по обуданерсену

Ionis объявила о завершении набора в ключевую педиатрическую когорту (Когорта 1, n=136) исследования фазы 3 REVEAL. Набор во взрослую когорту (Когорта 2) продолжается и ожидается завершение в 3 квартале 2026 года. Данные по основным показателям всего исследования REVEAL теперь запланированы на вторую половину 2027 года.

Ionis: FDA одобряет TRYNGOLZA (olezarsen) для sHTG

FDA одобрила TRYNGOLZA (olezarsen) как первую и единственную терапию, показанную для снижения триглицеридов и риска острого панкреатита у взрослых с тяжелой гипертриглицеридемией (TG ≥500 мг/дл). Одобрение основано на данных фазы 3 CORE и CORE2, показавших снижение TG до 72% и уменьшение случаев острого панкреатита до 91%. Продукт будет доступен в США в июле.

Biogen’s salanersen получает от FDA статус Breakthrough Therapy для лечения СМА

FDA предоставила salanersen статус Breakthrough Therapy для лечения СМА на основании предварительных данных исследования Phase 1b. Статус признаёт потенциал существенного улучшения по сравнению с доступной терапией и ускоряет разработку и рассмотрение. Biogen проводит три глобальных исследования Phase 3 (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) для поддержки регуляторного пути актива.

Biogen: результаты исследования фазы 2 CELIA показывают снижение тау и когнитивную пользу диранерсена

Исследование фазы 2 CELIA достигло ключевых вторичных и исследовательских конечных точек, продемонстрировав значительное снижение тау в ЦСЖ и тау-ПЭТ патологии, а также замедление клинического ухудшения во всех дозах, особенно в группе 60 мг каждые 24 недели. Хотя первичная конечная точка (зависимость от дозы по CDR-SB на 76-й неделе) не была достигнута, данные предоставляют первые рандомизированные доказательства фазы 2 того, что направленная на тау АСО может влиять как на биомаркеры, так и на когнитивные функции при ранней болезни Альцгеймера, что побудило Biogen продвинуть программу к регистрационному развитию.

Metagenomi: подача IND для MGX-001 запланирована на 4 кв. 2026 г.

Компания подтвердила, что её ведущая программа по гемофилии А остаётся в графике для подачи IND в четвёртом квартале 2026 года. Эта подача предназначена для запуска исследований на людях в 2027 году при условии получения разрешения регуляторов.

Ionis: sNDA на олезарсен принята к приоритетному рассмотрению, PDUFA 30 июня 2026

FDA приняла sNDA на олезарсен при sHTG к приоритетному рассмотрению с целевой датой PDUFA 30 июня 2026. Компания повысила прогноз пиковых чистых продаж олезарсена при sHTG до >$3 млрд. Подготовка к запуску продолжается в соответствии с планом для потенциального одобрения в 2026 году.

Ionis/GSK: NDA на бепировирсен принята для приоритетного рассмотрения, PDUFA 26 октября 2026

FDA приняла NDA компании GSK на бепировирсен и предоставила приоритетное рассмотрение и статус Breakthrough Therapy Designation. Агентство установило целевую дату действия PDUFA на 26 октября 2026 года, сократив срок рассмотрения до шести месяцев.

Ionis: zilganersen PDUFA назначена на 22 сентября 2026 года

FDA установила дату принятия решения PDUFA на 22 сентября 2026 года для zilganersen в рамках приоритетного рассмотрения. В пресс-релизе также представлены дополнительные положительные данные ключевого исследования по моторным, пациент-ориентированным и клиническим конечным точкам, подтверждающие ранее объявленные результаты.

Ionis: zilganersen NDA принята на приоритетное рассмотрение; PDUFA 22 сен 2026

FDA приняла NDA для zilganersen и предоставила приоритетное рассмотрение, установив целевую дату действия PDUFA на 22 сентября 2026 года. Заявка подкреплена ключевым исследованием фазы 1-3, показавшим статистически значимую стабилизацию скорости походки на 61-й неделе. Это продвигает zilganersen к потенциально первой одобренной терапии для болезни Александра.

Metagenomi завершает встречу pre-IND по MGX-001; подача IND запланирована на 4Q 2026

Компания завершила встречу pre-IND по MGX-001 после того, как данные NHP показали лечебную активность FVIII. Остается на пути к глобальной регуляторной подаче, включая IND в 4Q 2026. При условии одобрения клинические испытания планируются начать в 2027 году.

Ionis подает sNDA на олезарсен при тяжелой гипертриглицеридемии

Ionis подала sNDA на олезарсен при тяжелой гипертриглицеридемии (sHTG) после положительных результатов фазы 3 CORE и CORE2. Подача заявки готовит компанию к потенциальному второму независимому запуску в 2026 году при условии принятия и рассмотрения FDA.

Ionis: бепирофирсен, фаза 3 B-Well 1 и 2, позитивные предварительные данные по ХГВ

Объявлены положительные предварительные результаты ключевых исследований фазы 3 B-Well 1 и B-Well 2 бепирофирсена при хроническом гепатите B. Данные показали статистически значимую и клинически значимую частоту функционального излечения, что запускает запланированные мировые регуляторные подачи в 2026 году.

Ionis: CORE/CORE2 Фаза 3 olezarsen sHTG топлайн – снижение ТГ на 72%, снижение панкреатита на 85%

Ключевые исследования Фазы 3 CORE и CORE2 достигли первичной конечной точки с плацебо-скорректированным снижением ТГ до 72%, сохраняющимся до 12 месяцев. Olezarsen также продемонстрировал первое в истории статистически значимое снижение острых панкреатитов на 85% при sHTG, и 86% пациентов достигли уровня ТГ <500 мг/дл. Ionis планирует подать sNDA для доз 50 мг и 80 мг до конца 2025 года.

Ionis: Зилганерсен Фаза 1-3 положительные предварительные данные при болезни Александра

Зилганерсен 50 мг достиг первичной конечной точки стабилизации скорости походки (10MWT) со средним различием 33,3% по сравнению с контролем (p=0,0412) на 61-й неделе. Компания планирует подачу NDA в 1 квартале 2026 года, что станет первой болезнь-модифицирующей терапией, показавшей пользу при этом редком неврологическом заболевании.