IONS Ionis

sefaxersen · NCT05797610 обновление реестра

страны: {'total_sites': 171, 'us_sites': 20} → {'total_sites': 162, 'us_sites': 20}

salanersen · обновление реестра NCT07221669

страны: {'total_sites': 13, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 3}

Ionis Hibsago (bepirovirsen) получает одобрение FDA для хронического HBV

FDA одобрило инъекцию бепировирсена (Hibsago) в комбинации с существующей противовирусной терапией для лечения хронического гепатита B у определенных взрослых пациентов без цирроза. Это первое одобрение такого рода для данного показания.

salanersen · обновление реестра NCT07221669

страны: {'total_sites': 12, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 13, 'us_sites': 3}

salanersen · обновление реестра NCT07221669

страны: {'total_sites': 11, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 12, 'us_sites': 3}

Ionis: положительное заключение CHMP по препарату TRYNGOLZA (olezarsen) при sHTG

CHMP принял положительное заключение с рекомендацией об одобрении олезарсена в качестве дополнения к диете и другим гиполипидемическим терапиям для взрослых пациентов с тяжелой гипертриглицеридемией (натощаковый уровень ТГ ≥880 мг/дл). Окончательное решение ЕС ожидается в 4 квартале 2026 года. Это следует за одобрением в США при sHTG и основано на положительных данных III фазы исследований CORE и CORE2.

pelacarsen · NCT07625306 обновление реестра

статус: НЕ_НАЧАТ_НАБОР → ОТМЕНЕНО; первичное_завершение: 2028-12-07 → 2029-01-22; завершение: 2028-12-07 → 2029-01-22; набор: 240 → 0; причина_остановки: → Исследование прекращено спонсором по результатам исследования Lp(a)HORIZON (NCT04023552), которое не достигло своей первичной конечной точки

olezarsen · обновление реестра NCT07727538

страны: {'total_sites': 4, 'us_sites': 4} → {'total_sites': 5, 'us_sites': 5}

pelacarsen · NCT06813911 обновление реестра

статус: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; набор: 340 → 246; страны: {'total_sites': 95, 'us_sites': 36} → {'total_sites': 94, 'us_sites': 35}

sefaxersen · обновление реестра NCT05797610

первичное завершение: 2026-08-31 → 2028-05-25; завершение: 2029-03-31 → 2029-08-31; страны: {'total_sites': 178, 'us_sites': 20} → {'total_sites': 171, 'us_sites': 20}

salanersen · NCT07444476 обновление реестра

страны: {'total_sites': 1, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 2}

obudanersen · NCT07782827 обновление реестра

статус: НЕ НАЧАТ НАБОР → НАБОР; страны: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 1, 'us_sites': 1}

Ionis/Roche: Положительные промежуточные итоговые данные фазы 3 исследования IMAgINATION по сефаксерсену при IgAN

Исследование фазы 3 IMAgINATION препарата сефаксерсен достигло своей первичной конечной точки при предопределенном промежуточном анализе на 37-й неделе, продемонстрировав статистически значимое и клинически значимое снижение 24-часового UPCR по сравнению с плацебо у взрослых пациентов с первичным IgAN. Профиль безопасности соответствовал ранее полученным данным, новых сигналов выявлено не было. Слепое исследование продолжается до конечной точки eGFR на 105-й неделе; промежуточные данные будут представлены на медицинском конгрессе и переданы регуляторам.

Ionis ulefnersen фаза 3 FUSION итоговые положительные результаты при FUS-ALS

Исследование фазы 3 FUSION препарата улефнерсен достигло первичной конечной точки со статистически значимым улучшением по совместному ранговому анализу функции, выживаемости, времени до смерти/постоянной вентиляции, времени до спасительной терапии и изменения ALSFRS-R по сравнению с плацебо (p=0.0005). Несколько вторичных конечных точек, включая сывороточный NfL и время до ключевых событий прогрессирования, также были достигнуты при благоприятном профиле безопасности. Ionis и Otsuka обсудят результаты с FDA и глобальными регуляторами для потенциальных ускоренных путей одобрения.

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 не достиг первичной конечной точки

Исследование исходов Phase 3 HORIZON компании Novartis для pelacarsen не достигло первичной комбинированной сердечно-сосудистой конечной точки по сравнению с плацебо. Royalty Pharma не будет осуществлять какие-либо платежи по вехам в пользу Ionis, и её доля в роялти Spinraza вернётся к Ionis после выплат в размере $550 million, что обеспечит доходность 1.1x на инвестиции в $500 million.

Ionis: FDA одобряет Zanvastro (zilganersen) для лечения болезни Александра

FDA предоставила полное одобрение инъекции zilganersen (Zanvastro), что делает её первой одобренной терапией для болезни Александра как у педиатрических, так и у взрослых пациентов. Это переводит актив из исследуемого кандидата в одобренный продукт, завершая его регуляторный путь.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA одобряет Zanvastro (zilganersen)

FDA включает Zanvastro (zilganersen) в список одобренных инновационных препаратов под номером 37 за 2026 год от 2026-09-03: для лечения болезни Александра у педиатрических и взрослых пациентов

Ionis: zilganersen NDA под приоритетным рассмотрением, PDUFA 22 сен 2026

В 8-K указано, что NDA на zilganersen при болезни Александра находится на приоритетном рассмотрении FDA с целевой датой принятия решения PDUFA 22 сентября 2026 года. Ionis также заключила лицензионное соглашение с Recordati на разработку и коммерциализацию за пределами США. Это определяет следующую точку принятия регуляторного решения по активу.

Ionis: Фаза 3 CARDIO-TTRansform не достигла первичной конечной точки для эплонтерсена при ATTR-КМ

В исследовании фазы 3 CARDIO-TTRansform эплонтерсен при ATTR-КМ не достиг первичной комбинированной конечной точки по сердечно-сосудистой смертности и повторным сердечно-сосудистым событиям по сравнению с плацебо. Номинально значимая польза (ОР 0.71) наблюдалась только в предопределённой подгруппе монотерапии, тогда как у пациентов на фоне стабилизаторов эффект лечения отсутствовал. Полные данные будут представлены на Конгрессе ESC в августе 2026 года.

Ionis завершила набор в ключевую когорту исследования фазы 3 REVEAL по обуданерсену

Ionis объявила о завершении набора в ключевую педиатрическую когорту (Когорта 1, n=136) исследования фазы 3 REVEAL. Набор во взрослую когорту (Когорта 2) продолжается и ожидается завершение в 3 квартале 2026 года. Данные по основным показателям всего исследования REVEAL теперь запланированы на вторую половину 2027 года.

Ionis: FDA одобряет TRYNGOLZA (olezarsen) для sHTG

FDA одобрила TRYNGOLZA (olezarsen) как первую и единственную терапию, показанную для снижения триглицеридов и риска острого панкреатита у взрослых с тяжелой гипертриглицеридемией (TG ≥500 мг/дл). Одобрение основано на данных фазы 3 CORE и CORE2, показавших снижение TG до 72% и уменьшение случаев острого панкреатита до 91%. Продукт будет доступен в США в июле.

Biogen’s salanersen получает от FDA статус Breakthrough Therapy для лечения СМА

FDA предоставила salanersen статус Breakthrough Therapy для лечения СМА на основании предварительных данных исследования Phase 1b. Статус признаёт потенциал существенного улучшения по сравнению с доступной терапией и ускоряет разработку и рассмотрение. Biogen проводит три глобальных исследования Phase 3 (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) для поддержки регуляторного пути актива.

Biogen: результаты исследования фазы 2 CELIA показывают снижение тау и когнитивную пользу диранерсена

Исследование фазы 2 CELIA достигло ключевых вторичных и исследовательских конечных точек, продемонстрировав значительное снижение тау в ЦСЖ и тау-ПЭТ патологии, а также замедление клинического ухудшения во всех дозах, особенно в группе 60 мг каждые 24 недели. Хотя первичная конечная точка (зависимость от дозы по CDR-SB на 76-й неделе) не была достигнута, данные предоставляют первые рандомизированные доказательства фазы 2 того, что направленная на тау АСО может влиять как на биомаркеры, так и на когнитивные функции при ранней болезни Альцгеймера, что побудило Biogen продвинуть программу к регистрационному развитию.

Metagenomi: подача IND для MGX-001 запланирована на 4 кв. 2026 г.

Компания подтвердила, что её ведущая программа по гемофилии А остаётся в графике для подачи IND в четвёртом квартале 2026 года. Эта подача предназначена для запуска исследований на людях в 2027 году при условии получения разрешения регуляторов.

Ionis: sNDA на олезарсен принята к приоритетному рассмотрению, PDUFA 30 июня 2026

FDA приняла sNDA на олезарсен при sHTG к приоритетному рассмотрению с целевой датой PDUFA 30 июня 2026. Компания повысила прогноз пиковых чистых продаж олезарсена при sHTG до >$3 млрд. Подготовка к запуску продолжается в соответствии с планом для потенциального одобрения в 2026 году.

Ionis/GSK: NDA на бепировирсен принята для приоритетного рассмотрения, PDUFA 26 октября 2026

FDA приняла NDA компании GSK на бепировирсен и предоставила приоритетное рассмотрение и статус Breakthrough Therapy Designation. Агентство установило целевую дату действия PDUFA на 26 октября 2026 года, сократив срок рассмотрения до шести месяцев.

Ionis: zilganersen PDUFA назначена на 22 сентября 2026 года

FDA установила дату принятия решения PDUFA на 22 сентября 2026 года для zilganersen в рамках приоритетного рассмотрения. В пресс-релизе также представлены дополнительные положительные данные ключевого исследования по моторным, пациент-ориентированным и клиническим конечным точкам, подтверждающие ранее объявленные результаты.

Ionis: zilganersen NDA принята на приоритетное рассмотрение; PDUFA 22 сен 2026

FDA приняла NDA для zilganersen и предоставила приоритетное рассмотрение, установив целевую дату действия PDUFA на 22 сентября 2026 года. Заявка подкреплена ключевым исследованием фазы 1-3, показавшим статистически значимую стабилизацию скорости походки на 61-й неделе. Это продвигает zilganersen к потенциально первой одобренной терапии для болезни Александра.

Metagenomi завершает встречу pre-IND по MGX-001; подача IND запланирована на 4Q 2026

Компания завершила встречу pre-IND по MGX-001 после того, как данные NHP показали лечебную активность FVIII. Остается на пути к глобальной регуляторной подаче, включая IND в 4Q 2026. При условии одобрения клинические испытания планируются начать в 2027 году.

Ionis подает sNDA на олезарсен при тяжелой гипертриглицеридемии

Ionis подала sNDA на олезарсен при тяжелой гипертриглицеридемии (sHTG) после положительных результатов фазы 3 CORE и CORE2. Подача заявки готовит компанию к потенциальному второму независимому запуску в 2026 году при условии принятия и рассмотрения FDA.