RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 не достиг первичной конечной точки

Исследование исходов Phase 3 HORIZON компании Novartis для pelacarsen не достигло первичной комбинированной сердечно-сосудистой конечной точки по сравнению с плацебо. Royalty Pharma не будет осуществлять какие-либо платежи по вехам в пользу Ionis, и её доля в роялти Spinraza вернётся к Ionis после выплат в размере $550 million, что обеспечит доходность 1.1x на инвестиции в $500 million.

Zenas: FDA приняла заявку BLA на obexelimab для IgG4-RD; PDUFA 27 мая 2027

FDA приняла заявку BLA на obexelimab для IgG4-RD с целевой датой принятия решения PDUFA 27 мая 2027. Принятие запускает выплату вехового платежа в размере $30 млн по соглашению с Xencor и позиционирует компанию для потенциального одобрения в США с последующими подачами в EMA и PMDA. Данные фазы 3 INDIGO, поддерживающие заявку BLA, показали снижение риска обострений на 56% по сравнению с плацебо.

Denali продает PRV для редких детских заболеваний за $195 млн

Denali монетизировала PRV, полученный после ускоренного одобрения AVLAYAH. Вырученные $195 млн будут направлены на дальнейшую разработку портфеля TransportVehicle в области лизосомных болезней накопления и нейродегенеративных заболеваний. Новых регуляторных вех или сроков не объявлено.

Zenas BioPharma подает заявку BLA на обекселимаб при IgG4-RD

Zenas BioPharma подала заявку BLA в FDA на обекселимаб при IgG4-RD, подкрепленную положительными данными исследования Phase 3 INDIGO. Подача заявки переводит актив из стадии клинической разработки в стадию регуляторной оценки. Компания отметила статистически значимое снижение риска обострения на 56% (HR 0.44, p=0.0005) и благоприятный профиль безопасности.

Zenas BioPharma: данные фазы 3 INDIGO по obexelimab на EULAR 2026

Компания представит полные данные по безопасности и эффективности из регистрационного исследования фазы 3 INDIGO по obexelimab при IgG4-RD на конгрессе EULAR 2026 4 июня 2026 года. Исследование уже достигло первичной конечной точки и всех четырёх ключевых вторичных конечных точек с высокой статистической значимостью. Это первое публичное раскрытие подробного пакета данных фазы 3.

Zenas BioPharma планирует подачу заявки на BLA для obexelimab по IgG4-RD в этом квартале

Компания подтвердила, что маркетинговые заявки на obexelimab при IgG4-RD остаются в графике: подача BLA в FDA ожидается в этом квартале, а MAA в EMA — во втором полугодии 2026 года. Результаты исследования Phase 3 INDIGO будут представлены на EULAR 2026 4 июня.

Denali: FDA одобряет AVLAYAH (tividenofusp alfa) для синдрома Хантера

FDA предоставила ускоренное одобрение AVLAYAH для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера у педиатрических пациентов ≥5 кг. Одобрение знаменует собой первое лекарство, использующее рецептор трансферрина для преодоления гематоэнцефалического барьера. Коммерческий запуск продолжается, первые пациенты получили лечение в апреле 2026 года.

Denali Therapeutics Inc. · FDA одобряет Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA включает Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) в список одобрений новых лекарств #8 за 2026 год от 2026-03-24: Для лечения определенных лиц с синдромом Хантера (Мукополисахаридоз II типа или MPS II)

Zenas BioPharma планирует подачу заявки BLA на obexelimab для IgG4-RD во II квартале 2026 года

После положительных результатов III фазы INDIGO Zenas теперь ожидает подачи заявки BLA в FDA во II квартале 2026 года и заявки MAA в EMA во II полугодии 2026 года на obexelimab при IgG4-RD. Сроки подачи основаны на том, что регистрационное исследование достигло первичной и всех ключевых вторичных конечных точек с высокой статистической значимостью.

Denali: tividenofusp alfa PDUFA назначена на 5 апреля 2026 года

BLA для tividenofusp alfa имеет целевую дату действия PDUFA 5 апреля 2026 года в рамках ускоренного пути одобрения. Denali обеспечила готовность к коммерческому запуску до этой даты. Продолжающееся исследование Phase 2/3 COMPASS должно предоставить подтверждающие данные для глобальных регуляторных заявок.

Denali: FDA устанавливает дату PDUFA 5 апреля 2026 года для BLA tividenofusp alfa

В документе указано, что FDA установила целевую дату принятия решения PDUFA 5 апреля 2026 года для BLA tividenofusp alfa по ускоренной процедуре одобрения. Это определяет сроки регуляторного решения для первого потенциального коммерческого запуска терапии Denali с использованием TV.

Zenas сообщает о положительных результатах III фазы исследования INDIGO по obexelimab при IgG4-RD

Исследование III фазы INDIGO достигло первичной конечной точки со снижением риска обострения IgG4-RD на 56% (HR 0.44, p=0.0005) и всеми четырьмя ключевыми вторичными конечными точками. Zenas планирует подать заявку BLA в FDA во II квартале 2026 года и заявку MAA в EMA во II полугодии 2026 года.

Royalty Pharma: FDA одобряет MYQORZO (aficamten) компании Cytokinetics для oHCM

FDA одобрила NDA для MYQORZO (aficamten) при симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. Royalty Pharma теперь получает роялти в размере 4,5% от продаж до $5 млрд и 1% после этого, а также возврат 1,9x на $275 млн привлеченного капитала в течение 10 лет. Cytokinetics может привлечь дополнительные $175 млн в течение 12 месяцев, что повлечет дальнейшие выплаты 1,9x.

Denali Therapeutics: День инвестора 2025 — график запуска линейки препаратов ETV

В презентации Investor Day от 4 декабря 2025 года указано, что подача документов на регистрацию tividenofusp alfa (DNL310) ожидается в ближайшее время, а коммерческий запуск запланирован на 2026 год, при этом запуск DNL126 (ETV:SGSH) намечен на 2027 год. Эти сроки и заявленная компанией возможность рынка свыше $1 млрд для франшизы ETV представляют собой ключевые регуляторные и коммерческие вехи, раскрытые в документе.

Denali: FDA устанавливает дату PDUFA 5 апреля 2026 года для BLA tividenofusp alfa

В пресс-релизе сообщается, что BLA компании Denali на ускоренное одобрение tividenofusp alfa находится на рассмотрении FDA с целевой датой принятия решения PDUFA 5 апреля 2026 года. Соглашение о финансировании роялти в размере $275 млн зависит от ускоренного одобрения FDA и одобрения EMA до 31 декабря 2029 года. Это устанавливает конкретные регуляторные сроки для потенциального одобрения препарата в США.

Denali: FDA продлевает PDUFA для tividenofusp alfa до 5 апреля 2026 года

FDA классифицировала обновлённую подачу клинической фармакологии Denali как Major Amendment, продлив целевую дату действия PDUFA для ускоренного одобрения tividenofusp alfa при MPS II на три месяца — с 5 января 2026 года до 5 апреля 2026 года. Новых данных по эффективности, безопасности или биомаркерам не запрашивалось; продление носит исключительно процедурный характер. Denali заявляет, что поправка не меняет выводов по клинической фармакологии или соотношению польза-риск в BLA.

Denali: FDA продлевает дату PDUFA для BLA tividenofusp alfa до 5 апреля 2026 года

FDA продлила дату принятия решения по BLA компании Denali, запрашивающей ускоренное одобрение tividenofusp alfa при MPS II, с 5 января 2026 года до 5 апреля 2026 года. Продление было вызвано тем, что агентство классифицировало обновлённые данные клинической фармакологии как Major Amendment к заявке.