UTHR United Therapeutics

United Therapeutics: FDA принимает sNDA на небулизированный Tyvaso при ИЛФ

FDA приняла дополнительную заявку на регистрацию небулизированного Tyvaso (трепростинила) для лечения ИЛФ, запустив официальный цикл рассмотрения. Агентство планирует завершить рассмотрение в конце апреля 2027 года. В случае одобрения небулизированный Tyvaso станет первой и единственной ингаляционной антифибротической терапией при ИЛФ.

United Therapeutics: FDA принимает NDA для ralinepag при ЛАГ, устанавливает PDUFA на июнь 2027 года

FDA приняла NDA для ralinepag и назначила целевую дату действия PDUFA на 24 июня 2027 года. Подача заявки подкреплена результатами исследования Phase 3 ADVANCE OUTCOMES, показавшего снижение риска клинического ухудшения на 55% по сравнению с плацебо.

United Therapeutics: FDA лицензирует первый в США продукт из лиофилизированной плазмы

FDA предоставила полную лицензию на Ezplaz Freeze-Dried Plasma, первый такой продукт, одобренный в Соединенных Штатах. Одобрение создает новый вариант плазмы для взрослых пациентов, когда обычная плазма недоступна, переводя актив из исследовательского в коммерчески лицензируемый статус.

United Therapeutics получила одобрение FDA PMA на устройство LungFX EVLP

FDA выдало разрешение на премаркетинговое одобрение (PMA) устройства LungFX для централизованной ex vivo перфузии лёгких доноров, которые не могут быть использованы для трансплантации при прямом изъятии. Устройство стало первым одобренным специально для использования в централизованном учреждении, расширяя доступ для программ трансплантации без необходимости наличия возможностей EVLP на месте. Lung Bioengineering планирует добавить LungFX в свои услуги в 2027 году.

United Therapeutics получила разрешение FDA на клиническое испытание ксенотрансплантации UHeart

FDA одобрила заявку компании IND на начало клинического исследования EXPRESS 10-генетически отредактированного UHeart с участием до двух первых пациентов. Исследование спланировано как единое испытание фаз 1/2/3, предназначенное для получения данных в поддержку будущей подачи заявки BLA. Набор второго участника и любое расширение будут зависеть от оценки FDA данных по безопасности и эффективности предыдущих трансплантаций.

United Therapeutics получила статус RMAT для miroliverELAP при ОПечН

FDA предоставила статус RMAT препарату miroliverELAP, внешнему биоинженерному изделию для поддержки печени при острой печеночной недостаточности. Статус обеспечивает усиленное руководство FDA, право на приоритетное и поэтапное рассмотрение, а также потенциальные пути ускоренного одобрения. В релизе не указана дата PDUFA или другие будущие вехи.

United Therapeutics: исследование фазы 3 TETON-1 по ИЛФ достигло первичной конечной точки

TETON-1 met its primary endpoint of absolute FVC change at 52 weeks with a 130.1 mL treatment effect over placebo (p<0.0001). The company plans to file a supplemental NDA by end of summer 2026 seeking IPF label expansion for nebulized Tyvaso, with priority review requested.

United Therapeutics: ralinepag снижает риск ухудшения состояния при ЛАГ на 55% в исследовании фазы 3

Исследование ADVANCE OUTCOMES фазы 3 достигло первичной конечной точки, продемонстрировав снижение числа случаев клинического ухудшения на 55% по сравнению с плацебо. United Therapeutics планирует подать заявку на регистрацию ralinepag во втором полугодии 2026 года, позиционируя этот пероральный простациклин с однократным приемом в день как потенциальный новый стандарт лечения ЛАГ.