BMRN BioMarin

BioMarin лицензирует HM15421/GC1134A у GC Biopharma и Hanmi для лечения болезни Фабри

BioMarin заключила эксклюзивную лицензию на весь мир (за исключением Кореи) на клиническую подкожную ЭРТ HM15421/GC1134A. Препарат-кандидат уже имеет статус орфанного препарата FDA и находится на стадии 1/2. BioMarin будет возглавлять последующую разработку и коммерциализацию за пределами Кореи.

BioMarin представляет новые данные по VOXZOGO на ASBMR 2026

BioMarin представит 13 исследований на ежегодном собрании ASBMR 2026, включая новые результаты пост-хок анализа изображений о влиянии VOXZOGO на рост foramen magnum и краниоцервикального перехода у детей (включая младенцев) с ахондроплазией, а также данные о прочности костей, результаты фазы 3 по гипохондроплазии и данные по исследуемому препарату BMN 333. Компания недавно подала sNDA на VOXZOGO при гипохондроплазии с потенциальным запуском в 2027 году в случае одобрения.

Генеральные директора BioMarin, Jazz и Otsuka примут участие в диалоге руководителей НОРД по редким заболеваниям

Генеральный директор BioMarin Александр Харди присоединится к генеральным директорам Jazz Pharmaceuticals и Otsuka в модерируемой панельной дискуссии об инновациях в области редких заболеваний, лидерстве и переводе научных достижений в методы лечения на саммите NORD Breakthrough. Панель состоится 26 октября 2026 года в рамках мероприятия 25–27 октября в Вашингтоне, округ Колумбия.

BioMarin представляет 5-летние данные OLE исследования PROPEL для POMBILITI + OPFOLDA на конгрессе WMS

BioMarin представила пятилетние данные открытого расширения фазы 3 исследования PROPEL для POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) при поздней форме болезни Помпе на ежегодном конгрессе Всемирного общества по изучению мышц, продемонстрировав устойчивую двигательную функцию и относительную стабилизацию функции легких без новых сигналов безопасности.

восоритид · NCT05849389 обновление реестра

статус: НАБОР → НЕИЗВЕСТНО

восоритид · NCT06668805 обновление реестра

статус: НАБОР → АКТИВНО_НЕ_НАБИРАЕТ; страны: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin приобретает Alesta Therapeutics и ALE1 для лечения ГФФ

BioMarin подписала окончательное соглашение о приобретении Alesta Therapeutics и её основного актива ALE1, перорального низкомолекулярного кандидата для лечения гипофосфатазии. Сделка добавляет программу Phase 1/2a в подразделение BioMarin по скелетным заболеваниям и позволяет компании выйти на более крупный рынок редких заболеваний. Ожидается, что транзакция будет закрыта в этом квартале при соблюдении обычных условий.

BioMarin подает sNDA на VOXZOGO при гипохондроплазии

BioMarin подала дополнительную заявку NDA в FDA на VOXZOGO (восоритид) при гипохондроплазии — первой таргетной терапии для этого показания. В случае одобрения запуск планируется на 2027 год. Компания предоставит обновление по статусу заявки в отчете о результатах за Q3.