PRAX Praxis

PRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFA назначена на 29 января 2027 года

FDA завершила промежуточный обзор NDA ulixacaltamide HCl и установила целевую дату действия PDUFA на 29 января 2027 года. Серьезных проблем по безопасности или эффективности выявлено не было, заседание консультативного комитета не планируется.

PRAXIS: FDA продлевает дату PDUFA для NDA relutrigine на 3 месяца до 27 декабря 2026 года

FDA классифицировала предоставление дополнительных анализов чувствительности в рамках NDA как существенную поправку, продлив целевую дату действия PDUFA с 27 сентября 2026 года до 27 декабря 2026 года. Запроса на проведение новых клинических исследований не поступало, а также не было указано проблем, связанных с безопасностью или производством. Рассмотрение остается активным и продолжается.

PRAX: FDA принимает NDA для ulixacaltamide (PDUFA 29 января 2027) и relutrigine (PDUFA 27 сентября 2026)

FDA приняла NDA для ulixacaltamide при эссенциальном треморе с целевой датой действия PDUFA 29 января 2027 года. FDA также приняла NDA для relutrigine с приоритетным рассмотрением при SCN2A/SCN8A DEEs и установила дату PDUFA 27 сентября 2026 года.

PRAXIS: FDA принимает NDA на уликсакальтамид при эссенциальном треморе; PDUFA 29 янв. 2027

FDA приняла NDA на ulixacaltamide HCl для лечения эссенциального тремора и установила целевую дату действия PDUFA на 29 января 2027 года. Заседание консультативного комитета не планируется.

Praxis: EMBRAVE Part A topline показывает снижение судорог на 77% для elsunersen

8-K раскрывает положительные результаты topline Phase 1/2 EMBRAVE Part A для elsunersen при SCN2A DEE, включая снижение судорог на 77% с поправкой на плацебо и 100% функциональное улучшение. В том же документе также отмечается принятие NDA relutrigine FDA с приоритетным рассмотрением и датой PDUFA 27 сентября 2026 года.

Praxis переводит исследование elsunersen EMBRAVE3 в однорычажное

Регистрационное исследование EMBRAVE3 elsunersen при SCN2A DEE было немедленно переведено из двойного слепого плацебо-контролируемого исследования в однорычажное исследование с контролем по исходному уровню с участием 30 пациентов. Все пациенты будут получать elsunersen в течение 24 недель с последующим открытым продлением. Результаты Part A по-прежнему ожидаются в первой половине 2026 года.

PRAX: EMBOLD исследование topline показывает снижение судорог на 53% для relutrigine

Регистрационная когорта EMBOLD для relutrigine при SCN2A/SCN8A DEEs достигла первичной конечной точки и была досрочно остановлена из-за эффективности. Компания встретится с FDA в ближайшие недели для обсуждения следующих шагов и сроков подачи NDA.