一次情報の記録
決定級FDA 承認
Agios: FDAがAQVESME（mitapivat）をサラセミア貧血で承認
FDAは2025年12月にAQVESME（mitapivat）を、輸血負担の有無に関わらず成人α-またはβ-サラセミア患者の貧血に対する唯一の医薬品として承認しました。本製品は2026年1月下旬にREMSが実施された後、米国で入手可能になりました。これにより、規制上のステータスは保留から承認に変わり、商業的な入手が可能になります。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 agio-21226xfyxex991earning.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Agios Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Provides Business Update • PYRUKYND® (mitapivat) worldwide net revenues of $20.0 million in fourth quarter and $54.0 million for full year • AQVESME™ (mitapivat) for thalassemia now available in U.S. following FDA approval • Company will have pre-sNDA meeting with FDA for mitapivat in sickle cell disease in first quarter of 2026 • Phase 2 tebapivat trial in sickle cell disease fully enrolled; topline results expected in second half of 2026 • $1.2 billion dollars in cash, cash equivalents, and marketable securities as of December 31, 2025 CAMBRIDGE, Mass. , Feb. 12, 2026 – Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a commercial-stage biopharmaceu