Dyne Therapeutics: в исследовании DELIVER достигнута первичная конечная точка REC с уровнем дистрофина 5.46%

Регистрационная расширенная когорта достигла первичной конечной точки со статистически значимым увеличением дистрофина до 5.46% от нормального уровня. Наблюдалось улучшение функциональных показателей по всем шести заранее определённым клиническим конечным точкам через шесть месяцев, при этом функция лёгких сохранялась. Компания по-прежнему планирует подать заявку BLA на ускоренное одобрение в США во втором квартале 2026 года.

Ключевые факты

Подано: 8 дек. 2025 г., 11:36
Событие: Предварительные результаты
Направление: Положительное
Компания: DYNDyne Therapeutics
Актив: z-rostudirsen
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
Календарь: Решение FDA (PDUFA) · 21 янв. 2027 г. · Положительно

Выдержка из источника

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics объявляет о положительных предварительных результатах исследования фазы 1/2 DELIVER препарата Z-Rostudirsen при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) - Регистрационная расширенная когорта (REC) достигла первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое увеличение дистрофина до 5.46% через 6 месяцев (с поправкой на содержание в мышцах; p<0.0001), воспроизводя тот же 7-кратный прирост по сравнению с исходным уровнем, ранее наблюдавшийся при регистрационной дозе - - Улучшение функциональных показателей наблюдалось по нескольким клиническим конечным точкам через 6 месяцев в REC; функция лёгких сохранялась через 6 месяцев - - Новые положительные долгосрочные результаты исследования DELIVER показали устойч

SEC 8-K